Lysogene : traitement du 1er patient en Europe de l’essai de phase II/III dans la maladie de Sanfilippo de Type A
Lysogene a annoncé aujourd’hui le traitement d’un premier patient en Europe dans le cadre de l’essai de phase II/III AAVance avec LYS-SAF302, traitement de thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). Lysogene et son partenaire commercial pour LYS-SAF302, Sarepta Therapeutics, avaient annoncé en début d’année le traitement du premier patient de cet essai clinique aux Etats-Unis.
AAVance est un essai ouvert évaluant l’innocuité et l’efficacité d’une administration unique d’un vecteur viral adéno-associé rh.10 portant le gène de la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH). La MPS IIIA est due à des mutations du gène SGSH, qui est impliqué dans la production d’une enzyme nécessaire à la dégradation et à l’élimination des molécules de sucre à longue chaîne. Le but de cette thérapie est l’amélioration ou la stabilisation probante du statut neurodéveloppemental des patients atteints de MPS IIIA, en permettant aux cellules du cerveau de sécréter l’enzyme manquante. Dans le cadre de l’essai clinique, l’objectif est d’inclure 20 patients sur huit sites aux États-Unis et en Europe. Des informations plus détaillées sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov (NCT03612869).
« Le traitement d’un premier patient en Europe dans l’essai AAVance est une étape importante dans la lutte contre cette maladie neurodégénérative à la progression inexorable » déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directeur Général de Lysogene. « Les observations préliminaires d’AAVance sont à ce stade encourageantes, et nous nous réjouissons de pouvoir apporter ce traitement en cours d’élaboration à des patients en Europe. »
« La MPS IIIA est une maladie neurologique mortelle avec des symptômes débilitants pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé » déclare le Professeur Frits Wijburg du centre médical universitaire de l’Université d’Amsterdam, investigateur principal d’AAVance. « L’espoir de pouvoir changer la vie de ces enfants est extrêmement motivant. »
« Nous sommes particulièrement heureux d’avoir pu administrer LYS-SAF302 à un premier patient en Europe. Une étape importante a, ainsi, été franchie dans la recherche d’un traitement à prise unique contre la MPS IIIA » déclare le Professeur Michel Zerah de l’Hôpital Necker Enfants Malades à Paris.
Source : Lysogene