MaaT Pharma : conclusion positive de l’examen final du DSMB pour l’essai clinique pivotal de Phase 3 évaluant MaaT013 dans la maladie aiguë du greffon contre l’hôte

MaaT Pharma, société de biotechnologies en stade clinique avancé, leader dans le développement de Microbiome Ecosystem TherapiesTM (MET)1 visant à améliorer la survie des patients atteints de cancers grâce à la modulation du système immunitaire, annonce, après avoir reçu récemment l’approbation de son Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) par le Comité Pédiatrique de l’EMA, que le DSMB a réalisé sa dernière revue de sécurité pour l’essai clinique pivotal de Phase 3 ARES, une étude européenne, ouverte, à un seul bras et multicentrique, évaluant l’efficacité et la sécurité de MaaT013 chez des patients atteints de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte avec atteinte gastro-intestinale (GI-aGvH), en troisième ligne de traitement, réfractaires aux stéroïdes et réfractaires ou intolérants au ruxolitinib.

« La conclusion positive du DSMB marque une étape clé pour MaaT Pharma, confirmant une nouvelle fois le profil clinique favorable de MaaT013 démontré au fil des années dans le développement clinique auprès d’une population de patients particulièrement vulnérable », a déclaré le docteur Gianfranco Pittari, PhD, Directeur Médical de MaaT Pharma. « Cela réaffirme notre engagement à améliorer la survie des patients atteints d‘aGvH avec des traitements innovants. »

L’étude de Phase 3 a atteint son objectif principal d’évaluation et des résultats principaux positifs (tous les détails ici) ont été communiqués en janvier 2025, démontrant une efficacité élevée de MaaT013 avec un taux de réponse global gastro-intestinal significatif de 62% au 28ème jour, largement supérieur au taux de réponse attendu de 38%. Le DSMB, composé de 4 experts indépendants, avait précédemment revu les données portant sur 30 patients en octobre 2023 concluant que MaaT013 présentait un rapport bénéfice/risque favorable sur la base d’un bon profil de sécurité et de résultats préliminaires d’efficacité positifs. Les experts ont examiné, lors de la dernière réunion, les données de sécurité portant sur 66 patients, jusqu’à la date limite de prise en compte des données de l’analyse primaire. Le DSMB a confirmé « qu’au regard des excellents résultats d’efficacité, les résultats de l’étude démontrent un profil de sécurité acceptable et un rapport bénéfice/risque favorable ». Les membres du DSMB continueront à suivre l’évolution des données de sécurité de manière continue jusqu’au suivi à un an.

« Avec l’approbation du Plan d’Investigation Pédiatrique par le Comité Pédiatrique de l’EMA et la conclusion positive du DSMB, nous poursuivons notre dynamique vers une potentielle obtention d’une autorisation de mise sur le marché, avec l’opportunité d’avoir le premier médicament à base de microbiote approuvé en Europe », conclut Hervé Affagard, co-fondateur et directeur général de MaaT Pharma.

Prochaines étapes pour MaaT013 en aGvH :

– La soumission d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) auprès de l’EMA via une procédure centralisée est prévue en juin 2025.
– L’évaluation de la survie globale à un an (analyse du critère secondaire) est attendue au T4 2025.
– La Société est également active auprès des investisseurs et partenaires potentiels afin de progresser vers la phase réglementaire et la commercialisation.

Source et visuel : MaaT Pharma

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1 Microbiome Ecosystem Therapy: Microbiothérapie à Ecosystème Complet