Maladie d’Alzheimer : Biogen prévoit de soumettre une demande d’enregistrement aux États-Unis pour aducanumab
Biogen et Eisai ont annoncé, après consultation avec la Food and Drug Administration (FDA), Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux, que Biogen prévoit de soumettre une demande d’enregistrement d’aducanumab, un traitement à l’essai dans les stades précoces de la maladie d’Alzheimer.
L’étude de Phase 3 EMERGE a atteint son critère d’évaluation principal en montrant une réduction significative du déclin clinique. Biogen estime que les résultats d’un sous-groupe de patients ayant reçu une exposition plus longue à des doses élevées d’aducanumab dans l’étude de Phase 3 ENGAGE corroborent les résultats d’EMERGE. Des bénéfices significatifs sur les mesures de la cognition et des fonctions telles que la mémoire, l’orientation et le langage ont été observés chez les patients traités par aducanumab. Des bénéfices ont aussi été évalués sur les activités de la vie quotidienne telles que la gestion de leur budget, la réalisation de tâches ménagères et les déplacements de manière autonome en dehors de leur domicile. S’il est approuvé, aducanumab serait le premier traitement à réduire le déclin clinique associé à la maladie d’Alzheimer et serait également le premier traitement à démontrer que l’élimination de l’amyloïde beta conduit à une amélioration clinique.
La décision de soumettre une demande d’enregistrement est fondée sur une nouvelle analyse, effectuée par Biogen après consultation avec la FDA, sur un panel de données plus important provenant des études de phase 3 qui ont été interrompues en mars 2019 à la suite d’une analyse de futilité. Cette nouvelle analyse comprend des données supplémentaires rendues disponibles postérieurement à l’analyse de futilité. Cette analyse montre qu’aducanumab a un effet dose-dépendant pour réduire l’amyloïde cérébrale et le déclin clinique tel que mesuré par le critère d’évaluation principal (Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes, CDR-SB). Dans les deux études, le profil de sécurité et de tolérance d’aducanumab était similaire à celui des études antérieures.
« Avec une maladie aussi dévastatrice, qui affecte des dizaines de millions de personnes dans le monde, l’annonce d’aujourd’hui est exceptionnelle dans la lutte contre la maladie d’Alzheimer. Cette avancée est le résultat d’une recherche pionnière et témoigne de la détermination sans faille de Biogen à suivre la science, pour le bénéfice des patients » déclare Michel Vounatsos, CEO de Biogen. « Nous avons l’espoir de mettre à disposition des patients le premier traitement pour réduire le déclin clinique lié à la maladie d’Alzheimer et que ces résultats auront un impact scientifique vis-à-vis des approches similaires ciblant la voie amyloïde ».
Suite aux discussions avec la FDA, Biogen prévoit de soumettre une demande d’enregistrement aux États-Unis début 2020 et de poursuivre les discussions avec les autorités réglementaires internationales, notamment en Europe et au Japon. Cette demande inclura les données des études de Phase 1/1b ainsi que l’ensemble des données des études de Phase 3.
Biogen souhaite permettre l’accès à aducanumab aux patients éligibles précédemment inclus dans les études de Phase 3, l’étude d’extension à long terme de la phase 1b PRIME, et l’étude évaluant la sécurité d’emploi EVOLVE. Biogen travaillera à cet objectif au plus vite en collaboration avec les autorités réglementaires et les investigateurs principaux.
Source : Biogen