Maladie de Huntington : HuntX Pharma lève 1,7 millions d’euros pour accélérer le développement préclinique et clinique de son candidat médicament
HuntX Pharma, société pharmaceutique, annonce une levée de 1,7 M€ menée auprès de Angels Santé, de Paris Business Angels, de Grenoble Angels, et de familles de patients atteints de la maladie de Huntington. La société bénéficie aussi du soutien de BPI France via le programme France 2030.
Les fonds levées permettront notamment à HuntX Pharma de finaliser le préclinique et préparer l’étude réglementaire d’innocuité chez l’animal et chez l’homme pour poursuivre le développement de son candidat médicament HX 127 dans le traitement de la maladie de Huntington, une affection neurodégénérative génétique rare pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.
HuntX Pharma : une approche innovante qui vise à restaurer le gène défectueux sans avoir recours à la thérapie génique
Fruit des recherches du Professeur Frédéric Saudou, Directeur du Grenoble-Institut des Neurosciences de 2013 à 2023 (GIN) et co-fondateur de HuntX Pharma, le premier candidat-médicament de la société, baptisé HX127, a pour objectif de rétablir ce transport altéré dans le cerveau des patients, sans faire appel à la thérapie génique. Le mécanisme d’action de cette molécule a permis de mettre en évidence son action protectrice voire curative dans plusieurs modèles d’une pathologie neurodégénérative liée à un défaut du transport axonal, dont la maladie de Huntington.
« Nous remercions l’ensemble de nos investisseurs et partenaires financiers pour leur soutien et leur confiance. Avec ces fonds, nous allons finaliser la préclinique pour les études réglementaires chez l’animal et lancer l’étude clinique de phase 1 chez l’homme dès 2026. Notre objectif est aussi de vérifier la scalabilité de notre stratégie dans une autre maladie neurodégénérative causée par un défaut de transport axonal. Notre volonté est d’apporter une solution thérapeutique aux 300 000 personnes concernées par la maladie dans le monde et sans aucune solution thérapeutique » précise Laure Jamot, Présidente d’HuntX Pharma.
« Nous avons été convaincu par le dynamisme et la complémentarité du duo formé par Laure Jamot et Frédéric Saudou qui développent une approche très innovante et inédite pour réparer un gène sans passer par la thérapie génique » explique Sophie Manuel d’Angels Santé.
« Nous avons été séduits par la qualité et la complémentarité des co-fondateurs, Laure et Frédéric : expérience, compétence et créativité, engagement, éthique. Avec HuntX Pharma, il s’agit d’une innovation thérapeutique originale, qui change la donne pour les patients atteints de la maladie de Huntington, tant en termes de qualité de vie que de longévité. Au-delà de Huntington, cette biotech très prometteuse est porteuse d’une plateforme de traitement pour plusieurs autres pathologies neurologiques comme le Syndrome de Rett, et potentiellement Parkinson » déclarent Stéphanie Barreau et Jacques-Etienne Grandjean, business angels référents de HuntX Pharma chez PBA.
« Le Professeur Saudou est un grenoblois avec une notoriété internationale pour ses recherches dans la maladie de Huntington. Nous sommes très heureux de pouvoir contribuer au développement et à la concrétisation de ses recherches » conclut Alexandre Conroy, Business Angel en charge de l’instruction de HuntX Pharma pour Grenoble Angels.
Maladie de Huntington : une maladie autosomique dominante et sans traitements caractérisée par des troubles du mouvement et un déclin cognitif
Cette pathologie se caractérise par une mutation génétique de la protéine huntingtine, perturbant un mécanisme essentiel au bon fonctionnement des neurones : le transport axonal. Il permet les échanges et la communication entre les neurones, indispensables à leur survie. Dans la maladie de Huntington, c’est le transport d’un facteur de survie, le Brain-Derived Neurotrophic Factor (BDNF), entre le cortex et le striatum qui est altéré. Le striatum, cessant de recevoir ce facteur du cortex, dépérit et meurt.
La maladie de Huntington est caractérisée par une triade de symptômes[1] incluant des défauts moteurs (chorée et la perte de coordination), des troubles cognitifs (difficulté à effectuer des tâches complexes) et des troubles psychiatriques, tels que la dépression, la psychose et le trouble obsessionnel-compulsif. La maladie évolue sur 20 ans avec des symptômes qui s’aggravent avec le temps, allant d’un handicap modéré au moment du diagnostic clinique vers une grabatisation des patients au stade tardif. Elle nécessite une prise en charge spécifique de plus en plus lourde au fur et à mesure que la maladie progresse.
Source : HuntX pharma