Maladies rares : l’Institut Imagine et GSK collaborent pour la découverte de médicaments

Le groupe pharmaceutique britannique GlaxoSmithKline (GSK) et l’Institut Imagine (le nouvel institut hospitalo-universitaire dédié aux maladies orphelines et pédiatriques – Inserm/Université Paris Descartes) ont conclu un accord de partenariat en vue de découvrir et de développer des médicaments pour le traitement du syndrome de Netherton, maladie génétique rare et sévère de la peau.

Selon les termes de l’accord initié et négocié par Inserm Transfert, ce partenariat s’appuiera sur les travaux du professeur Alain Hovnanian, de l’hôpital Necker-Enfants Malades à Paris, qui ont permis des avancées significatives de la compréhension des mécanismes pathologiques sous-jacents, rendues possibles par l’identification du gène de la maladie. Les travaux de recherche sur ce projet seront effectués chez GSK ainsi qu’au sein du Service de génétique et de l’Unité U781 de l’Inserm, à l’hôpital Necker. Cette collaboration fonctionnera comme une équipe intégrée, associant la connaissance approfondie qu’a le Professeur Hovnanian de la maladie et de sa biologie, à l’expertise de GSK de la mise au point et du développement de médicaments.

Le syndrome de Netherton est l’une des maladies génétiques de la peau les plus graves observées chez l’enfant et l’adulte. Il n’existe pas pour l’instant de traitement spécifique mais les progrès accomplis récemment dans la pathogénèse de la maladie devraient permettre la mise au point de nouveaux médicaments ciblant spécifiquement des événements biologiques clés. Ces molécules ont un fort potentiel thérapeutique et préfigurent un traitement plus efficace pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice.

« Le partenariat avec GSK confirme le rôle de la recherche académique dans le domaine des nouvelles cibles thérapeutiques et de ses mécanismes sous-jacents, en association avec les normes les plus élevées de l’industrie pharmaceutique en matière de mise au point de médicaments. Pour les patients, cela se traduit par la possibilité d’accéder à un nouveau traitement dans un délai plus court », a expliqué le professeur Alain Hovnanian, Professeur de génétique et de dermatologie.

Ce partenariat est le premier des projets Discovery Partnerships With Academia (DPAc) de GSK entrepris hors du Royaume-Uni. « Chez GSK, nous sommes convaincus qu’en associant notre expertise de la mise au point de médicaments avec la connaissance approfondie des maladies que possèdent les chercheurs académiques, on peut contribuer à accélérer la découverte et le développement de nouveaux médicaments », a dit Pearl Huang, Responsable mondiale DPAc. « Nous sommes ravis d’étendre cette initiative hors du Royaume-Uni et nous nous réjouissons à la perspective de travailler en étroite collaboration avec les scientifiques de l’Institut Imagine, dont la connaissance approfondie de la biologie de la maladie viendra compléter nos propres travaux dans ce domaine ».

GSK apportera son soutien financier qui sera fonction de la réalisation d’objectifs prédéterminés ainsi qu’un versement initial et versera des redevances sur les ventes de tout produit commercialisé qui serait issu de cette collaboration. Inserm Transfert assurera pour les deux parties la gestion du partenariat.

« Il s’agit d’une approche très novatrice où les deux parties mettent en commun leurs atouts dans un véritable esprit de collaboration afin de proposer plus rapidement au patient des produits innovants. Elle illustre par ailleurs toute la pertinence de mener une recherche sur les mécanismes biologiques des maladies rares et orphelines pour la découverte et le développement de médicaments », a expliqué Cécile Tharaud, Président du Directoire d’Inserm Transfert.

« Ce projet très prometteur illustre parfaitement les fondements de l’Institut Imagine, qui réunit des expertises complémentaires, privées et publiques, pour promouvoir les innovations thérapeutiques et proposer de nouvelles conditions de vie aux patients et à leurs familles », a conclu Alain Fischer, Directeur de l’Institut Imagine.

Source : Imagine / GSK