GenSight Biologics : un second cas de récupération visuelle chez une patiente traitée avec la thérapie optogénétique GS030

GenSight Biologics, une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a rapporté le cas d’un second patient atteint de rétinopathie pigmentaire (RP) à un stade avancé, ayant partiellement recouvré sa fonction visuelle après traitement optogénétique avec GS030.

Lire la suite

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare lancent un essai clinique portant sur un traitement prénatal de la XLHED, une maladie génétique rare

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé le lancement de l’essai clinique EDELIFE. Son objectif est de confirmer la sécurité et l’efficacité d’ER-004, un traitement prénatal de la XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X), une maladie congénitale rare et invalidante. Si les résultats sont concluants, cette étude pourrait conduire à la mise sur le marché du premier traitement de la XLHED à l’horizon 2026.

Lire la suite

Innate Pharma présente un nouvel NK Cell engager développé en partenariat avec Sanofi au congrès du SITC

Innate Pharma a annoncé que des données précliniques, établies en collaboration avec Sanofi et issues de sa plateforme propriétaire ANKETTM, permettant de développer une nouvelle génération de NK cell engagers multispécifiques, sont présentées au congrès annuel de la Société d’immunothérapie du cancer (SITC) (poster #852).

Lire la suite

Schizophrénie : les données de phase 3 de mdc-IRM, premier traitement utilisant la technologie de MedinCell, montrent des améliorations significatives

Développé en collaboration avec Teva Pharmaceuticals, mdc-IRM, une suspension injectable de rispéridone pour le traitement des patients atteints de schizophrénie, est le produit en développement le plus avancé utilisant la technologie BEPO® de MedinCell (nom de code Teva : TV46000). La demande de mise sur le marché, en cours d’examen par la FDA, pourrait conduire à la commercialisation de mdc-IRM dès 2022 par Teva aux États-Unis, sous réserve de conclusions favorables.

Lire la suite

Atamyo Therapeutics : vers un essai de thérapie génique européen pour une dystrophie musculaire des ceintures

Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, vient d’annoncer le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

Lire la suite

Fibrose : Oncodesign et TiumBio signent un accord de collaboration R&D portant sur des candidats-médicaments

Oncodesign, société biopharmaceutique française spécialisée dans la recherche sur les inhibiteurs de kinases et la médecine de précision, et TiumBio, société spécialisée en R&D sur les maladies rares, ont annoncé la signature d’un accord de collaboration de R&D portant sur des candidats médicaments potentiels contre la fibrose.

Lire la suite

Genomic Vision lance le programme TeloSizer® Triathlon offrant aux chercheurs institutionnels un accès privilégié aux services TeloSizer

Genomic Vision, société de biotechnologie qui développe des outils et des services dédiés à l’analyse et au contrôle des modifications du génome, a annoncé le lancement de TeloSizer® Triathlon, un programme offrant aux chercheurs académiques un accès privilégié à ses nouveaux services TeloSizer®.

Lire la suite

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Lire la suite

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lire la suite

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Lire la suite

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Lire la suite

Les Hospices Civils de Lyon et Sanofi signent un partenariat stratégique

Le 26 juillet 2021, les Hospices Civils de Lyon et Sanofi ont signé un accord-cadre, dans l’objectif de mettre en place des programmes de développement clinique et de santé publique, et de soutenir des projets scientifiques ambitieux d’intérêt commun, en particulier dans le domaine de la vaccinologie.

Lire la suite