AMM conditionnelle pour l’Ataluren dans la myopathie de Duchenne

L’AFM-Téléthon a annoncé que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour les malades atteints de myopathie de Duchenne concernés par une mutation génétique de type codon « STOP ».

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Trophos : les résultats de son étude pivot de phase II/III de l’olesoxime présentés au congrès de l’AAN

Trophos et l’AFM-Téléthon ont annoncé mardi la présentation des résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l’olesoxime, dans l’amyotrophie spinale (AS) lors du 66e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) qui se tient du 26 avril au 3 mai 2014 à Philadelphie aux Etats-Unis.

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Thérapie génique : AAAVLife lève 12 millions de dollars pour son programme sur l’ataxie de Friedreich

AAAVLife, une entreprise spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, a annoncé aujourd’hui la levée de 12 millions de dollars dans le cadre d’un financement de série A en vue de procéder aux essais cliniques à la suite de ses travaux de recherche prometteurs sur l’ataxie de Friedreich, récemment publiés dans la revue Nature Medicine.

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Une thérapie génique prometteuse dans une maladie neurodégénérative rare

Une équipe de chercheurs de l’Inserm a démontré chez la souris, l’efficacité d’une thérapie génique sur l’atteinte cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare héréditaire. Leurs résultats ont été publiés le 6 avril 2014 dans Nature Medicine. Trois des auteurs ont créé AAVLife, une entreprise française dédiée à la thérapie génique, pour entreprendre les essais chez l’homme.

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L’AP-HP et l’Institut Pasteur signent un nouvel accord cadre de partenariat scientifique

Martin Hirsch, directeur général de l’AP-HP et le Pr Christian Bréchot, directeur général de l’Institut Pasteur ont signé le vendredi 4 avril 2014 un accord-cadre pour renforcer leur coopération dans les domaines du soin, de la recherche clinique et la recherche épidémiologique.

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Santé et environnement : lancement de l’étude Esteban par l’InVS

A partit du 14 avril prochain, l’Institut de veille sanitaire (InVS) lancera Esteban, une vaste étude de santé publique sur l’environnement, l’alimentation, l’activité physique et les maladies chroniques fréquentes. Son objectif : mieux évaluer l’état de santé de la population vivant en France.

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Hépatite E : la Ribavirine, « un traitement efficace et sûr »

Une équipe de l’Institut Cochin et des équipes hospitalières françaises ont démontré l’efficacité d’un traitement chez des patients souffrant d’une infection chronique par le virus de l’hépatite E. La Ribavirine, utilisée en monothérapie pendant 3 mois permet de guérir la majorité des patients. Ces travaux ont été publiés le 20 mars 2014 dans la revue The New England Journal of Medicine.

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La Ligue contre le cancer lance un appel aux dons

À l’occasion de la Semaine nationale de lutte contre le cancer qui se déroule du 17 au 23 mars 2014, la Ligue contre le cancer et ses comités départementaux se mobilisent partout en France pour collecter 4 millions d’euros. L’objectif est de financer 30 équipes de chercheurs et d’aider 4 000 nouvelles familles.

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Semaine du cerveau jusqu’au 16 mars 2014

La semaine du cerveau se déroule jusqu’au 16 mars 2014. L’objectif de l’événement est d’apprendre à mieux connaître le cerveau et découvrir les progrès réalisés par la recherche en neurosciences. Plus de 30 villes françaises proposent conférences, expositions, projections, et ateliers.

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Généthon et Esteve vont collaborer sur une thérapie génique pour le syndrome de Sanfilippo

Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, et Esteve, une société pharmaceutique espagnole , ont annoncé un accord pour la fabrication d’une thérapie génique expérimentale pour le traitement de syndrome de Sanfilippo A par AAV9-h sulfamidase, selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).

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Alzheimer : une simple prise de sang pour dépister la maladie ?

Des chercheurs américains de l’université américaine de Georgetown, dont l’étude a été publiée dans Nature Medicine, viennent de développer un test sanguin susceptible de prévoir le développement de la maladie d’Alzheimer chez un patient dans les trois prochaines années.

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