Médicaments orphelins : le Comité de l’EMA rend 19 avis favorables

L’ANSM a fait le point sur la réunion de mai 2016 du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments. Le COMP a rendu au cours de cette session 19 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– L’acromégalie (médicament chimique)
– Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique)
– La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (2 thérapies cellulaires)
– L’insuffisance hépatique aiguë (acide citrique monohydraté)
– Le gliome (eflornithine)
– La neuromyélite optique (anticorps monoclonal)
– L’œsophagite à éosinophiles (anticorps monoclonal)
– Le sepsis néonatal (mélatonine)
– L’entérocolite nécrosante (mélatonine)
– Le syndrome de détresse respiratoire aiguë  (molgramostim)
– Les syndromes de déficit en créatine (cyclocréatine)
– La paralysie périodique (diclofénamide)
– Le syndrome de Crigler-Najar (médicament de thérapie innovante)
– Le syndrome du X fragile (association de pyridoxine et d’acide L-pyroglutamique)
– L’ostéogénèse imparfaite (anticorps monoclonal)
– Le syndrome de Guillain-Barré (protéine recombinante dérivée de la salive de tique)
– Le syndrome de Prader-Willi (setmelanotide)
– L’hypoparathyroïdisme  (teriparatide)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un  médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’extension de son autorisation de mise sur le marché :

– GAZYVARO (obinutuzumab) dans le traitement du lymphome folliculaire

A consulter  : le Communiqué du COMP de mai 2016 sur le site de l’Agence européenne des médicaments