Médicaments orphelins : les avis du Comité de l’EMA d’avril 2016

L’ANSM rapporte les derniers avis et recommandations de Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments qui s’est réuni du 19 au 21 avril 2016 à Londres. Le COMP a rendu lors de cette session 14 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 14 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– La myosite à inclusions (arimoclomol)
– L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (anticorps monoclonal)
– Le cancer des voies biliaires (médicament chimique)
– La rétinite pigmentaire (médicament chimique)
– La béta-thalassémie intermédiaire et majeure (thérapie génique)
– La sclérose latérale amyotrophique (médicament chimique)
– La cystite interstitielle (pentosan polysulfate)
– L’homocystinurie (cystathionine beta-synthase modifiée)
– La rétinite pigmentaire due à des mutations du gène RPGR (thérapie génique)
– La maladie du greffon contre l’hôte (rimiducid)
– Le cancer du poumon à petites cellules (rovalpituzumab)
– La mucoviscidose (association de nitrite de sodium et d’EDTA)
– L’adrénoleucodystrophie  (temsirolimus)
– L’histiocytose langerhansienne (vemurafenib)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

– DARZALEX (daratumumab) dans le traitement du myélome multiple
– GALAFOLD (migalastat) dans le traitement de la maladie de Fabry
– STRIMVELIS (thérapie génique) dans le traitement du déficit immunitaire combiné sévère (DICS) par déficit en adénosine désaminase (ADA)

Consulter le communiqué du COMP d’avril 2016 sur le site de l’Agence européenne des médicaments

Source : ANSM