Médicaments orphelins: les avis et recommandations du Comité de l’EMA de juillet 2016

L’ANSM vient de faire le point sur la réunion de juillet 2016 du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments. Le COMP a rendu au cours de cette session 24 avis favorables et 2 avis défavorables pour la désignation de médicaments orphelins, et recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. La sténose de la trachée (thérapie cellulaire)
. La sclérose latérale amyotrophique (masitinib mesilate ; oligonucléotide antisense)
. L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (protéine recombinante dérivée de la salive de tique)
. Le déficit en ornithine translocase (sodium benzoate)
. L’intolérance aux protéines dibasiques avec lysinurie (sodium benzoate)
. La maladie de McArdle (acide valproïque)
. Le gliome (acide zolédronique, temozolomide)
. La fibrose pulmonaire idiopathique (médicament chimique)
. La scédosporiose (médicament chimique)
. La mucopolysaccharidose de type I (médicament chimique)
. La dystrophie musculaire de Duche nne (thérapie génique)
. La rétinite pigmentaire (thérapie génique)
. La maladie du greffon contre l’hôte (cannabidiol ; anticorps monoclonal anti complément C5a)
. Le mésothéliome (cisplatine)
. Le cholangiocarcinome (fimaporfin)
. Le rejet de greffe lors d’une transplantation d’îlots de Langerhans (peptide).
. L’alcaptonurie (methotrexate)
. La sclérodermie systémique (nintedanib)
. La glycogénose de type II (ou maladie de Pompe) (conjugaison d’alpha-glucosidase recombinante et de mannose-6-phosphate)
. Le syndrome de radiation aiguë (interleukine 12 recombinante)
. La porphyrie hépatique aiguë (oligonucléotide antisense)

Le COMP a rendu un avis défavorable pour la désignation médicaments orphelins de 2 médicaments développés dans :

. La fibromyalgie
. La narcolepsie

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP :

. pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché : Zalmoxis comme traitement adjuvant chez les patients recevant une greffe de cellules souches hématopoïétiques
. pour l’extension de son autorisation de mise sur le marché : Revlimid (lenalidomide) dans le traitement du lymphome à cellules du manteau

Consulter le communiqué du COMP de juillet 2016 sur le site de l’Agence européenne des médicaments

Sources : ANSM, visuel (Pixabay CC0 Public Domain)