Médicaments orphelins : les avis et recommandations du Comité de l’EMA de juin 2016

L’ANSM vient de faire le point sur les avis et recommandations de juin 2016 émis par le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu au cours de cette session 22 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. La fibrose pulmonaire idiopathique (médicament chimique)
. La rétinite pigmentaire (thérapie génique)
. La pemphigoïde bulleuse (dimethyl fumarate)
. L’hyperargininémie (dérivé de l’Arginase I humaine ; sodium benzoate)
. La lymphangioléiomyomatose sporadique (sirolimus)
. Le sarcome des tissus mous (oligonucléotide ; immunothérapie)
. La maladie de Huntington (médicament chimique)
. Le lymphome NK/T extranodulaire type nasal (thérapie cellulaire)
. La maladie lymphoproliférative post-transplantation (thérapie cellulaire)
. L’infection à adénovirus chez les patients immunodéprimés (brincidofovir)
. L’échinococcose (mifamurtide)
. Le carcinome hépatocellulaire (mifamurtide)
. L’hyperinsulinisme congénital (anticorps monoclonal anti récepteur à l’insuline)
. Le déficit en pro-opiomélanocortine (setmelanotide)
. Le déficit en carbamoyl-phosphate synthétase I (sodium benzoate)
. La citrullinémie de type 1 (sodium benzoate)
. Le déficit en ornithine transcarbamylase (sodium benzoate)
. Les brûlures profondes du deuxième degré et du troisième degré (sodium hypochlorite)
. La maladie de McArdle (triheptanoine)
. La lipodystrophie partielle familiale (volanesorsen sodium)

Le communiqué du COMP de l’EMA

Source : ANSM