Médicaments orphelins : les avis et recommandations du Comité de l’EMA (février 2017)

L’ANSM vient de revenir dans un point d’information sur la réunion du 14 au 16 février 2017 du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu au cours de cette session 14 avis favorables.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. La maladie de Niemann–Pick (acetylleucine),
. La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense),
. Le syndrome de Lennox-Gastaut (cannabidiol),
. Les maladies du spectre de la neuromyélite optique (inebilizumab),
. Les tumeurs de la granulosa (kétoconazole, megestrol acétate),
. Le sarcome des tissus mous (médicament chimique),
. La maladie de Fabry (thérapie génique),
. Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique),
. La gangliosidose à GM1 (thérapie génique),
. La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire),
. La thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger (thérapie cellulaire),
. La mucoviscidose (peptide),
. Le cancer de l’ovaire (nanoparticules de camptothécine)
. Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

En savoir plus :  Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report on the review of applications for orphan designation  (february 2017)

Source : ANSM