Minoryx Therapeutics : désignation de médicament orphelin par la FDA pour le leriglitazone dans l’ataxie de Friedreich
Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que son principal candidat médicament, le leriglitazone (MIN-102) a reçu la désignation de médicament orphelin dans l’ataxie de Friedreich de la part de la FDA (Food and Drug Administration) américaine.
L’ataxie de Friedreich est une maladie génétique neurodégénérative orpheline sévère, caractérisée par une perte de coordination et de force musculaire. Elle résulte d’une déficience en frataxine qui génère un dysfonctionnement mitochondrial. À l’heure actuelle, les patients peuvent être traités seulement sur les symptômes de la maladie. L’ataxie de Friedreich touche une personne sur 40 000 dans le monde et se déclare entre 5 et 18 ans.
Le leriglitazone (MIN-102) est un nouvel agoniste sélectif du PPAR gamma, biodisponible par voie orale et qui pénètre dans le cerveau. Il est capable d’engager le récepteur cible dans le système nerveux central (SNC). Le potentiel thérapeutique et le mode d’action unique de leriglitazone ont été démontrés dans de nombreux modèles précliniques de maladies du SNC. Ces recherches ont montré un effet anti-oxidant, anti-inflammatoire et neuroprotecteur. Le leriglitazone améliore la fonction et la biogenèse mitochondriales, encourage la remyélinisation, facilite le métabolisme des lipides et retarde la progression de l’atteinte neurologique. Le leriglitazone est en cours de développement clinique avancé dans l’adrénomyéloneuropathie (AMN) et dans l’ataxie de Friedreich.
« La désignation de médicament orphelin par la FDA pour l’ataxie de Friedreich est une nouvelle étape majeure pour Minoryx Therapeutics. C’est aussi une reconnaissance forte du potentiel thérapeutique de leriglitazone et de notre engagement à changer la vie des patients qui sont atteints de maladies orphelines graves avec des besoins médicaux non satisfaits », souligne Marc Martinell, DG de Minoryx. « Nous avons récemment terminé le recrutement dans notre essai de phase 2 de leriglitazone dans l’ataxie de Friedreich alors que l’essai pivot chez les patients atteints d’adrénomyéloneuropathie progresse comme prévu. Nous sommes impatients de présenter les premiers résultats de ces deux études fin 2020. »
Source : Minoryx Therapeutics