Ophtalmologie : Intellia Therapeutics et SparingVision collaborent pour le développement de nouvelles thérapies oculaires CRISPR/Cas9
Intellia Therapeutics, société au stade clinique leader dans l’édition génomique, spécialisée dans le développement de traitements utilisant la technologie CRISPR/Cas9 in vivo et ex vivo, et SparingVision, société spécialisée en médecine génomique des maladies oculaires, ont annoncé avoir conclu un partenariat stratégique afin de développer de nouveaux traitements génomiques en ophtalmologie utilisant la technologie CRISPR/Cas9.
Dans le cadre de ce partenariat, Intellia cèdera à SparingVision les droits exclusifs sur sa technologie d’édition génomique in vivo CRISPR/Cas9 pour le développement de candidats médicaments pouvant viser jusqu’à trois cibles thérapeutiques impliquées dans le développement de pathologies de la rétine à fort besoin médical. SparingVision conduira et financera le développement préclinique et clinique de ces trois candidats-médicaments d’édition génomique. En outre, les parties mèneront conjointement des programmes de recherche et développement visant l’identification de nouvelles modalités pour administrer des réactifs d’édition génomique CRISPR/Cas9 dans la rétine, basées sur des vecteurs Viraux Adéno-Associés auto-inactivés (self-inactivating AAV vectors) et des nanoparticules lipidiques (Lipid NanoParticules ou LNP).
En contrepartie, Intellia se verra attribué une participation de 10% du capital de SparingVision et sera éligible aux paiements de milestones pour des phases de développement et de commercialisation (pouvant atteindre environ 200 millions de dollars par produit) ainsi qu’à des royalties sur les ventes futures des produits issus de cette collaboration. Par ailleurs, Intellia pourra exercer une option afin d’obtenir les droits de commercialisation aux Etats-Unis sur deux des trois candidats-médicaments développés dans le cadre de cet accord. Le cas échéant, SparingVision recevra un paiement de la part d’Intellia pour chaque candidat-médicament pour lequel Intellia choisirait d’exercer son option. Intellia devra également s’acquitter de 50% des coûts impliqués dans le développement du candidat-médicament, rembourser certains autres frais et verser à SparingVision des royalties sur les ventes réalisées aux Etats-Unis. Intellia conservera enfin la possibilité de tirer parti de toute avancée technologique établie dans le cadre de cette collaboration pour tout autre développement extérieur au partenariat.
Stéphane Boissel, Président et Directeur Général de SparingVision, commente : « L’objectif de SparingVision a toujours été de révolutionner le domaine de l’ophtalmologie en utilisant des technologies de pointe pour répondre à des besoins non couverts à ce jour. Cette collaboration avec Intellia marque un moment charnière pour réaliser cette ambition et renforce considérablement notre portefeuille déjà mature et en pleine croissance de thérapies géniques en ophtalmologie, sans distinction de mutations génétiques. Intellia est la première société de l’histoire à présenter des données cliniques suggérant que nous pouvons modifier avec précision les cellules cibles dans le corps pour traiter une maladie génétique avec une seule perfusion de CRISPR/Cas9, et nous sommes honorés d’avoir été choisis comme partenaire stratégique. Nous sommes impatients d’entamer cette collaboration avec leurs équipes à Cambridge, avec pour objectif commun de changer radicalement le traitement des maladies ophtalmologiques conduisant à la cécité ».
« Intellia est une société pionnière dans l’utilisation de la technologie CRISPR/Cas9 pour le développement de traitements potentiels des maladies génétiques. Le partenariat que nous annonçons aujourd’hui est un nouveau pas en avant dans l’exploitation des multiples capacités de notre technologie d’édition génomique visant des maladies pour lesquelles les traitements existants restent insuffisants », poursuit le Dr. John Leonard, M.D., Président et Directeur Général d’Intellia. « Nous avons été impressionnés par l’équipe de SparingVision, en particulier par leur compréhension inégalée des maladies de la rétine et par leur capacité à développer de nouvelles thérapies pour des patients atteints de maladies oculaires. Nous sommes convaincus que SparingVision constituera un partenaire de premier plan pour l’extension de notre expertise en édition génomique au domaine de l’ophtalmologie et nous nous réjouissons de ce nouveau partenariat. »
Le closing de l’opération est attendu au 4ème trimestre 2021 et est soumis à certaines conditions de clôture.
Source et visuel : SparingVision