Pharnext : la poursuite de l’étude de Phase 3 de PXT3003 recommandée par le Comité de Surveillance des Données
Pharnext, société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, a annoncé que le Comité Indépendant de Surveillance des Données (DSMB : Data Safety Monitoring Board) a réalisé sa première évaluation des données de sécurité de PXT3003 dans l’étude clinique de Phase 3 PLEO-CMT en cours dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A.
« Les membres du DSMB ont pu consulter les données portant sur les 100 premiers patients inclus dans l’étude et ayant terminé au moins trois mois de traitement. Sur la base de cette analyse, le DSMB a recommandé la poursuite de l’étude telle que prévue », indique Pharnext dans un communiqué.
L’étude pivot internationale de Phase 3 PLEO-CMT a été initiée en décembre 2015 et prévoit le recrutement de 300 patients atteints de CMT1A légère à modérée en Europe et aux Etats-Unis d’ici fin décembre 2016. Les patients seront randomisés dans trois groupes – placebo et deux doses de PXT3003 – et seront traités sur une durée de 15 mois. PXT3003, développé grâce à la plateforme R&D de Pharnext PLEOTHERAPIE®, est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et sorbitol, administrée par voie orale.
Le DSMB est un groupe indépendant d’experts en pratique clinique, biostatistiques et en méthodologie d’étude, sélectionnés pour apporter des recommandations à Pharnext sur la base d’une analyse régulière et planifiée des données collectées pendant le déroulement de l’étude clinique.
« Nous pensons que cette étude clinique a le potentiel de marquer un tournant décisif dans les efforts fournis pour apporter un traitement efficace aux patients souffrant de CMT1A », déclare le Pr. Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Co-fondateur et Directeur Général de Pharnext. « Les options thérapeutiques actuelles sont très limitées et essentiellement de nature palliative. Lors d’un essai clinique de phase 2, notre PLEOMEDICAMENT® PXT3003 a déjà démontré son innocuité, un bon profil de tolérance et une amélioration fonctionnelle des patients atteints de CMT1A. Sur la base de l’évaluation positive des données de tolérance par le DSMB de l’étude clinique de Phase 3, nous sommes pleins d’espoirs d’apporter, au terme de cette étude, un traitement tant attendu par les patients qui souffrent de cette maladie invalidante. »
Source : Pharnext
