Pharnext lance l’étude d’extension de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext, la société biopharmaceutique française spécialisée dans le domaine des maladies neurodégénératives, a annoncé le recrutement des deux premiers patients dans l’étude clinique internationale d’extension de Phase 3 PLEO-CMT-FU de PXT3003, au Centre Hospitalo-Universitaire de La Timone (Marseille, France).
PXT3003 est le PLEOMEDICAMENT™ le plus avancé de Pharnext, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) légère à modérée, une neuropathie périphérique héréditaire rare et invalidante pour laquelle aucun traitement satisfaisant n’est disponible. Le programme de Phase 3 de PXT3003 comprend deux essais cliniques internationaux:
PLEO-CMT : étude pivot de Phase 3 avec un design adaptatif, multicentrique, randomisée, en double aveugle, d’une durée de 15 mois, contrôlée versus placebo, initiée en décembre 2015. En novembre 2016, le Comité Indépendant de Surveillance des Données (DSMB : Data Safety Monitoring Board) a recommandé la poursuite de l’étude PLEO-CMT après l’évaluation des données de sécurité des 100 premiers patients inclus dans l’étude et ayant terminé au moins 3 mois de traitement. Le recrutement des patients a pris fin en décembre 2016 avec un total de 323 patients dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Les premiers résultats de l’essai de Phase 3 PLEO-CMT sont attendus au cours du deuxième trimestre 2018. Ces données, si positives, constitueront la base du dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché soumis aux autorités règlementaires en Europe et aux États-Unis.
PLEO-CMT-FU : étude d’extension de Phase 3, multicentrique, en double aveugle, d’une durée de 9 mois, ayant pour objectif d’évaluer l’innocuité et la tolérance de PXT3003 à long terme. Elle inclura les patients ayant complété l’étude de Phase 3 PLEO-CMT en cours. Les patients qui auront reçu PXT3003 dans l’étude principale PLEO-CMT continueront à la même dose dans l’étude d’extension PLEO-CMT-FU, tandis que ceux ayant reçu un placebo recevront aléatoirement une des deux doses de PXT3003. Les premiers résultats sont attendus au cours du deuxième trimestre 2019.
Pharnext prévoit de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché, en Europe et aux Etats-Unis, au cours du premier trimestre 2019. Les données d’innocuité et tolérance à long terme devraient ensuite être soumises aux autorités règlementaires pendant leur évaluation de cette demande. Comme attendu, une autorisation de mise sur le marché devrait être délivrée au cours du deuxième semestre 2019.
PXT3003, développé grâce à la plateforme de recherche et développement de Pharnext : PLEOTHERAPIE™, est une nouvelle combinaison synergique fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et sorbitol. Depuis 2014, PXT3003 bénéficie du statut de « médicament orphelin », pour le traitement de la CMT1A chez l’adulte en Europe et aux Etats-Unis.
« Le lancement de cette deuxième étude clinique internationale de Phase 3 représente une étape importante du programme de développement clinique de PXT3003. Cette étude vise à confirmer le profil d’innocuité et de tolérance à long terme de PXT3003», a déclaré René Goedkoop, M.D., Directeur Médical de Pharnext. « Cette avancée souligne à nouveau la capacité de nos équipes des opérations cliniques à respecter les délais et nous rapproche un peu plus de la mise sur le marché de PXT3003, comme traitement potentiel pour les patients souffrant de CMT1A, maladie pour laquelle il n’existe à ce jour que des soins palliatifs ».
Source : Pharnext
