Sanofi : feu vert européen pour Cablivi dans le traitement du PTT acquis de l’adulte

Sanofi vient d’annoncer que la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché au Cablivi (caplacizumab) pour le traitement des adultes présentant un épisode de purpura  thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis, un trouble rare de la coagulation sanguine. Cablivi est le premier agent thérapeutique spécifiquement indiqué dans le traitement du PTT acquis.

Cablivi a été développé par Ablynx, une entreprise Sanofi. Sanofi Genzyme, l’Entité commerciale globale Médecine de spécialités de Sanofi, coopérera avec les autorités locales pour mettre Cablivi à la disposition des patients qui le nécessitent, dans les différents pays européens.

Cablivi est le premier médicament de l’entreprise à base de nanocorps à obtenir une autorisation de mise sur le marché, et le premier produit nouvellement approuvé qui fera partie de la franchise Maladies hématologiques rares de Sanofi Genzyme. En début d’année, Sanofi a acquis Bioverativ qui dispose de traitements pour les hémophilies A et B.

L’approbation de Cablivi dans l’Union européenne repose sur les résultats des études de phase II TITAN et de phase III HERCULES menées auprès de 220 patients adultes atteints d’un PTT acquis. Ces études ont permis de démontrer l’efficacité et la tolérance du caplacizumab en association avec un traitement standard (échanges plasmatiques journaliers et immunosuppresseurs).

Par ailleurs, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis  a accepté d’examiner en priorité la demande de licence de produit biologique (BLA, Biologics License Application) pour le caplacizumab dans le traitement des épisodes de PTT acquis de l’adulte à partir de 18 ans. La FDA devrait faire connaître sa décision le 6 février 2019.

Source : Sanofi