Sanofi : la FDA approuve Cerdelga™ de Genzyme dans la maladie de Gaucher
Le groupe Sanofi et sa filiale Genzyme viennent d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Cerdelga™ (eliglustat) en gélules, le seul traitement de première ligne par voie orale pour certains patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1.
« Un petit nombre de patients adultes qui métabolisent Cerdelga plus rapidement ou selon une cinétique indéterminée, identifiables par un test génétique de laboratoire bien établi, ne pourront pas bénéficier du traitement Cerdelga, lequel devrait être disponible d’ici un mois aux Etats-Unis », précise le laboratoire dans un communiqué.
« Cerdelga représente une nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints de maladie de Gaucher de type 1 », a déclaré Rhonda Buyers, Directrice Générale de la National Gaucher Foundation (Etats-Unis). « Le traitement enzymatique substitutif représente le traitement standard de la maladie de Gaucher ; les patients reçoivent des perfusions régulières durant toute leur vie. Avec l’autorisation par la FDA du traitement de première ligne par voie orale, Cerdelga pourrait s’avérer une solution thérapeutique précieuse pour les patients atteints de cette maladie grave. »
Cela fait quinze ans que Genzyme travaille à la mise au point d’un traitement par voie orale de la maladie de Gaucher, avec des recherches en chimie, des essais précliniques et les différentes phases de développement clinique. Le programme de développement clinique de Cerdelga est le plus vaste jamais conduit sur la maladie de Gaucher, avec environ 400 patients traités dans 29 pays.
« Il y a plus de vingt ans, Genzyme proposait le premier traitement au monde pour la maladie de Gaucher. Nous sommes fiers de poursuivre dans cette voie et de continuer à améliorer la vie des patients atteints de la maladie de Gaucher par nos recherches en cours et le développement de nouveaux traitements », a indiqué le Dr David Meeker, Directeur Général de Genzyme. « L’autorisation de Cerdelga illustre notre engagement indéfectible à l’égard des patients atteints de la maladie de Gaucher. »
L’approbation de la FDA se fonde sur les données d’efficacité positives de deux études de phase 3 consacrées à Cerdelga : l’une a inclus des patients n’ayant jamais été traités auparavant et l’autre a inclus des patients ayant déjà reçu des enzymothérapies de substitution. Le dossier d’autorisation de mise sur le marché comporte également les données relatives à l’efficacité sur une durée de quatre ans provenant de l’étude de phase 2 consacrée à Cerdelga.
Les effets indésirables les plus fréquents de Cerdelga (supérieur ou égal à 10%) sont : fatigue, maux de tête, nausées, diarrhée, mal de dos, douleurs aux extrémités et douleurs abdominales hautes.
Cerdelga est un analogue du céramide, et un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase (IC50 = 10 ng/mL) dont la distribution tissulaire est très large. Il réduit ainsi la production du glucosylcéramide dans les cellules et les tissus des personnes atteintes de la maladie de Gaucher.
Des demandes d’autorisation de mise sur le marché sont en cours d’évaluation par l’Agence européenne des médicaments (EMA) ainsi que d’autres autorités réglementaires.
Source : Sanofi
