Sanofi : le NEJM publie des données de phase III sur l’efanesoctocog alpha dans le traitement de l’hémophilie A
Sanofi a annoncé que les données de l’étude pivot publiées dans The New England Journal of Medicine (NEJM) continuent d’illustrer les profils d’efficacité, de sécurité et pharmacocinétique de l’efanesoctocog alpha, un médicament expérimental pour le traitement de l’hémophilie A. Ces données démontrent que l’efanesoctocog alpha permet d’obtenir des niveaux d’activité du facteur VIII normaux ou quasi-normaux (>40 %) pendant la majorité de la semaine à raison d’une dose par semaine.
L’efanesoctocog alpha fait actuellement l’objet d’un examen accéléré de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, dont la décision est attendue le 28 février 2023.
L’hémophilie A est une maladie qui se caractérise par un défaut de la coagulation sanguine, ce qui provoque des saignements excessifs pouvant causer des lésions articulaires et des douleurs chroniques et se répercuter potentiellement sur la qualité de vie. La sévérité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang.
Dr Angela Weyand , Investigateur de l’essai clinique XTEND-1 et professeur agrégé, Michigan Medicine : « Nous sommes enthousiasmé par le potentiel de l’efanesoctocog alpha car il pourrait répondre à des besoins non pourvus et permettre aux personnes atteintes d’hémophilie de mener une vie active. Pour l’heure, ceux-ci doivent souvent arbitrer entre la protection contre les saignements et la fréquence des doses. Selon les résultats de l’étude XTEND-1 consacrée à l’efanesoctocog alpha, nous avons la possibilité d’obtenir une activité du facteur pratiquement normale pendant une durée prolongée (une semaine dans la majorité des cas), à raison d’une seule dose, ce qui constitue une première dans le traitement de l’hémophilie A. Les données montrent que l’efanesoctocog alpha peut offrir aux patients une protection renforcée contre les saignements et donc de meilleurs résultats thérapeutiques, tels qu’une diminution de la douleur et de meilleures capacités fonctionnelles, ce qui pourrait se répercuter favorablement sur le vie quotidienne des patients, en plus d’alléger leur traitement. »
Les données de l’étude pivot de phase III XTEND-1 publiées dans le NEJM montrent que l’efanesoctocog alpha a atteint son critère d’évaluation primaire et ses principaux critères secondaires et qu’il a permis de prévenir les épisodes hémorragiques (protection contre les saignements) de manière cliniquement significative, en plus d’être supérieur à une prophylaxie antérieure par facteur VIII, sur la base d’une comparaison entre patients. Le traitement prophylactique par efanesoctocog alpha a permis d’observer des améliorations cliniquement significatives de la santé physique et de la santé articulaire, ainsi qu’une diminution significative de la douleur. Les principaux résultats de cette étude sont les suivants :
. Les taux de saignements annualisé (TSA) médian et moyen se sont établis à respectivement 0,00 (IQR: 0,00-1,04) et 0,71 (IC à 95 % : 0,52-0,97).
. Réduction statistiquement et cliniquement significative du TSA (77 %) comparativement à la prophylaxie antérieure par facteur VIII (p<0,001).
. Pratiquement tous les épisodes hémorragiques (97 %) se sont résolus après une injection unique d’efanesoctocog alpha (50 IU/kg).
. L’efanesoctocog alpha a permis d’obtenir une activité moyenne du facteur >40 IU/dl pendant presque toute la semaine. Celle-ci s’est établie à 15 IU/dl au jour 7.
. La prophylaxie par efanesoctocog alpha a amélioré la santé physique (p<0,001), diminué l’intensité de la douleur (p=0,03) et amélioré la santé des articulations (p=0,01), après comparaison entre les valeurs à l’inclusion et celles après 52 semaines de traitementi.
. Chez les patients qui présentaient des saignements intra-articulaires répétés dans les mêmes articulations (ou « articulations cibles ») à l’inclusion, 100 % des saignements intra-articulaires dans les articulations cibles étaient résolus après au moins 12 mois de traitement.
. L’efanesoctocog alpha a été bien toléré et aucun anticorps anti-facteur VIII n’a été détecté. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents (>5 % des participants) ont été les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les douleurs dorsales.
Dr Dietmar Berger, Ph.D., Responsable Monde, Développement et Chief Medical Officer, Sanofi : « Notre volonté de développer de nouvelles options thérapeutiques ayant un impact significatif sur les patients reste intacte. Nous espérons qu’Altuviiio (efanesoctocog alpha) nous permettra d’atteindre cet objectif en offrant des niveaux d’activité du facteur sans précédent, à raison d’une dose par semaine, et qu’il réalisera ce faisons son potentiel de meilleur médicament de sa classe pharmacothérapeutique pour le traitement de l’hémophilie A. »
Les données sur la qualité de vie de l’étude XTEND-1 ont été récemment présentées au 64ème Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH). Ces données apportent de nouvelles preuves de l’impact positif potentiel d’une dose prophylactique hebdomadaire d’efanesoctocog alpha et de sa capacité à obtenir une activité du facteur normale ou quasi-normale pendant presque toute la semaine, à réduire la douleur et à améliorer les capacités fonctionnelles des personnes atteintes d’hémophilie A.
Source : Sanofi