Sanofi : l’étude de phase III LUNA 3 du rilzabrutinib dans la thrombocytopénie immune atteint son critère d’évaluation primaire
Sanofi vient d’annoncer que les résultats positifs de l’étude de phase III LUNA 3 montrent que la prise de rilzabrutinib 400 mg deux fois par jour a permis à des patients adultes présentant une thrombocytopénie immune (TPI) persistante ou chronique d’obtenir une réponse plaquettaire durable – ce qui correspond au critère d’évaluation primaire de l’étude. Le profil de sécurité du rilzabrutinib a été cohérent avec celui observé dans le cadre d’études antérieures.
L’étude LUNA 3 a atteint son critère d’évaluation primaire et permis de démontrer qu’une proportion significativement plus importante de patients traités par rilzabrutinib a présenté une réponse plaquettaire durable (le critère d’évaluation primaire), comparativement au placebo. Ce résultat cliniquement et statistiquement significatif a été obtenu chez des patients porteurs d’une TPI primaire qui s’étaient montrés réfractaires aux autres traitements antérieurs. Globalement, les participants à l’étude avaient reçu une médiane de quatre traitements antérieurs et leur numération plaquettaire médiane de référence s’établissait à 15 000/μl (le taux normal de plaquettes varie en règle générale entre 150 000 et 450 000/μl). Les résultats positifs obtenus au titre des principaux critères d’évaluation secondaires montrent également que le rilzabrutinib a le potentiel d’apporter des bénéfices cliniques importants aux patients qui présentent une TPI persistante ou chronique.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure accélérée (Fast Track Designation) au rilzabrutinib pour le traitement de la TPI en novembre 2020, après lui avoir accordé la désignation de médicament orphelin.
Houman Ashrafian, Vice-Président Exécutif, Responsable, Recherche et Développement, Sanofi : « Les résultats de cette étude démontrent que le rilzabrutinib a le potentiel de devenir le premier inhibiteur de la BTK par voie orale de sa classe pharmacothérapeutique et d’apporter des améliorations cliniquement importantes au traitement des personnes porteuses de maladies immunitaires graves comme la TPI. Les résultats de cette étude pivot témoignent de notre engagement et de notre expertise dans le domaine des maladies rares du sang et de notre capacité à bâtir un portefeuille de petites molécules inhibitrices de nouvelle génération qui sont à la fois plus sélectives et optimisées afin de donner de solides résultats en matière de sécurité et d’efficacité, comparativement aux médicaments existants. »
La thrombocytopénie immune est une maladie auto-immune grave caractérisée par la formation d’anticorps qui détruisent les plaquettes et la perturbation de la production plaquettaire entraînant une thrombocytopénie (nombre de plaquettes inférieur à 100 000/μl) et une augmentation des épisodes hémorragiques engageant le pronostic vital (comme des hémorragies intracrâniennes). De plus, les patientsd’une TPI sont souvent confrontés à des difficultés qui entament leur qualité de vie, comme de la fatigue et des troubles cognitifs. Avec son double mécanisme d’action qui réduit la production d’auto-anticorps pathogènes et diminue la destruction des plaquettes par les macrophages, le rilzabrutinib pourrait s’attaquer aux mécanismes sous-jacents responsables d’un large éventail de complications de la TPI.
Source et visuel : Sanofi
