adrénoleucodystrophie | MyPharma Editions

Poxel : désignation de médicament orphelin de la Commission européenne pour le PXL770 et le PXL065 dans l’adrénoleucodystrophie

25 janvier 2023 Rédaction adrénoleucodystrophie, médicament orphelin, Poxel

La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 et au PXL065 pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie (ALD).

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Poxel : publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

5 juillet 2022 Rédaction adrénoleucodystrophie, biotech, NASH, Poxel

Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé aujourd’hui la publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie (ALD) liée au chromosome X.

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Poxel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL065 et le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

18 mai 2022 Rédaction adrénoleucodystrophie, médicament orphelin, Poxel

Poxel, société biopharmaceutique qui développe des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).

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Poxel : obtention du statut « Fast Track » de la FDA pour le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

12 avril 2022 Rédaction adrénoleucodystrophie, Fast Track, Poxel

Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » (FTD) au PXL770 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).

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Poxel : statut « Fast Track » de la FDA pour le PXL065 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD)

17 février 2022 Rédaction adrénoleucodystrophie, Poxel

Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut « Fast Track » (FTD) au PXL065 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).

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Minoryx Therapeutics obtient le statut fast-track de la FDA pour le leriglitazone dans le traitement de l’ALD

9 janvier 2020 Rédaction adrénoleucodystrophie, leriglitazone, Minoryx Therapeutics, SNC

Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé que son principal candidat-médicament, le leriglitazone (MIN-102), a obtenu la désignation « fast-track » de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de toutes les formes d’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD), y compris l’adrénomyéloneuropathie (AMN) et l’ALD cérébrale pédiatrique (cALD).

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L’adrénoleucodystrophie (ALD) traitée avec succès par thérapie génique

6 novembre 2009 Rédaction adrénoleucodystrophie, ALD, association ELA, cerveau, Deux enfants, gène, leucodystrophie, médicament, Science, succès, thérapie génique, VIH, virus

Les résultats de la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD) menée par le Dr Nathalie Cartier et le Pr Patrick Aubourg de l’hôpital Saint-Vincent de-Paul à Paris (France) viennent d’être publiés dans la revue Science. Deux enfants ont été traités avec succès contre la maladie. Cette découverte ouvre également des perspectives de traitement pour d’autres maladies plus fréquentes.