adrénoleucodystrophie cérébrale

Minoryx : autorisation de la FDA pour le lancement d’un essai de Phase 3 dans l’Adrénoleucodystrophie cérébrale

5 juin 2023 Rédaction adrénoleucodystrophie cérébrale, Minoryx

Minoryx Therapeutics, société de biotechnologie en phase d’enregistrement spécialisée dans le développement de thérapies pour les troubles orphelins du système

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Bluebird bio : avis positif du CHMP pour sa thérapie génique SKYSONA™

27 mai 2021 Rédaction adrénoleucodystrophie cérébrale, Bluebird bio, thérapie génique

Bluebird bio a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché de SKYSONA™ (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™), une thérapie génique administrée en une seule fois pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) débutante chez les patients de moins de 18 ans

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Bluebird bio : l’EMA accepte la demande d’AMM pour sa thérapie génique dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale

7 octobre 2020 Rédaction adrénoleucodystrophie cérébrale, AMM, Bluebird bio

Bluebird bio a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté son dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour sa thérapie génique expérimentale évaldogène autotemcel (eli-cel, Lenti-DMD) dans le traitement d’un sous-groupe de patients atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), une maladie neurodégénérative ultra-rare, mais mortelle, affectant principalement les jeunes garçons.