Innovation thérapeutique : l’AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares lancent un nouvel appel à projets dans les Filières de Santé Maladies Rares

L’AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares lancent un nouvel appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares. Son objectif : soutenir des projets innovants permettant la consolidation et la maturation de preuves de concepts thérapeutiques pour des maladies rares.

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Biophytis annonce une collaboration avec l’AFM-Téléthon

Biophytis, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de nouveaux traitements pour les maladies liées à l’âge, a annoncé avoir conclu un accord de collaboration avec l’AFM-Téléthon. Cet accord entre en vigueur à compter du 3 juin 2019 et porte sur le développement de Sarconeos (BIO101), le principal candidat médicament de Biophytis, pour le traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) dans le cadre de son programme clinique MYODA.

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Maladies neurologiques : l’AFM-Téléthon reçoit le prix « Pioneer in Technology Development »

L’AFM-Téléthon, association de malades et parents de malades engagée dans le combat contre la maladie depuis 60 ans, a reçu, samedi 16 mars à Los Angeles, dans le cadre du congrès mondial de la Society for Brain Mapping and Therapeutics, le prix « Pioneer in Technology Development » pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.

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Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par Généthon

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a annoncé le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

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Généthon : des chercheurs démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur.

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Le 17e numéro des Cahiers de Myologie est disponible

Édités par l’AFM-Téléthon et la Société Française de Myologie, les Cahiers de Myologie constituent une passerelle entre la recherche et la médecine dans une discipline qui, grâce à une collaboration exceptionnelle des chercheurs, médecins et malades, est aujourd’hui à la pointe de l’innovation thérapeutique.

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Médicaments de thérapie génique : l’AFM-Téléthon lance un appel d’offre pour booster l’innovation

L’AFM-Téléthon vient d’annoncer le lancement d’un appel d’offre international inédit : Breakthroughs in Gene Therapy Technologies. L’objectif est de booster l’innovation technologique dans le domaine de la production de médicaments de thérapie innovante.

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AFM-Téléthon : la sécurité d’Omigapil démontrée dans deux formes de dystrophies musculaires congénitales

Le laboratoire suisse Santhera Pharmaceuticals vient d’annoncer les résultats positifs du candidat-médicament Omigapil testé chez des patients atteints de deux formes de dystrophies musculaires congénitales (DMC).

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Thérapie génique : Généthon démarre un essai chez l’Homme pour une maladie rare du foie

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démarré un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.

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Orchard Therapeutics choisit Yposkesi pour la production de vecteurs de thérapie génique lentiviraux

Orchard Therapeutic, société de biotechnologie spécialisée dans les maladies rares, a annoncé la signature d’un accord stratégique de fabrication avec Yposkesi. Yposkesi est un des leaders dans la fabrication de produits de thérapie génique et cellulaire et a été fondée avec l’AFM-Téléthon France en association avec le fond SPI géré par Bpifrance.

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Maladies musculaires chroniques : Anagenesis signe un accord de recherche avec Boehringer Ingelheim

Anagenesis Biotechnologies vient d’annoncer la signature d’un accord de recherche stratégique avec Boehringer Ingelheim lui donnant un accès exclusif à la technologie de production de Mésoderme Paraxial (P2MC) d’Anagenesis dans une optique de développement de médicaments contre les maladies musculaires chroniques.

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YposKesi, la 1ère plateforme française dédiée à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire

L’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, ont annoncé la création de la plateforme YposKesi, le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares.

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CRISPR Therapeutics et Anagenesis vont collaborer pour développer une thérapie cellulaire pour les maladies musculaires

CRISPR Therapeutics vient de conclure avec Anagenesis Biotechnologies un accord de licence et de collaboration qui lui donne l’exclusivité mondiale sur la technologie de production de Mesoderme Paraxial (P2MC) d’Anagenesis dans l’optique de développement de thérapies cellulaires à destination des maladies musculaires avec un focus initial porté sur la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).

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