Les « bébés bulle » ont 11 ans : l’efficacité de la thérapie génique démontrée
En mars 1999, des équipes de l’Inserm, de l’AP-HP et de l’Université Paris Descartes traitaient pour la première fois par thérapie génique des enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires. Aujourd’hui, sept enfants pris en charge en France mènent une vie normale. Depuis les chercheurs ont perfectionné la thérapie et tenté de s’affranchir des problèmes de toxicité rencontrés. Deux nouveaux essais cliniques démarrent en 2010 et concernent le DICS-X et le syndrome de Wiskott Aldrich. Le suivi de l’étude est publié dans The New England Journal of Medicine.
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