Généthon et Esteve vont collaborer sur une thérapie génique pour le syndrome de Sanfilippo
Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, et Esteve, une société pharmaceutique espagnole , ont annoncé un accord pour la fabrication d’une thérapie génique expérimentale pour le traitement de syndrome de Sanfilippo A par AAV9-h sulfamidase, selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).
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