L'Info Industrie & Politique de Santé
Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur.
Lire la suiteYposkesi, la CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization), spécialisée dans la production de vecteurs viraux (virus adéno-associés – AAVs – et lentiviraux) pour les sociétés biopharmaceutiques qui développent des médicaments de thérapie génique, a annoncé le recrutement du Dr. Fraser Wright au poste de conseiller senior.
Lire la suiteGénéthon et AveXis, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement clinique de thérapies géniques pour des maladies génétiques neurologiques rares et potentiellement mortelles, ont annoncé avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démarré un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.
Lire la suiteDynacure, société de biotechnologie qui développe de nouveaux traitements pour les patients atteints de maladies orphelines graves, a annoncé sa participation à l’étude d’histoire naturelle et du statut fonctionnel de patients souffrant de myopathies Centronucléaires (NatHis – MTM et autres CNM).
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire français spécialisé dans le domaine de la thérapie génique, et Selecta Biosciences, une société américaine de biotechnologies, ont signé un protocole d’entente pour la recherche et le co-développement d’une technique de thérapie génique à plusieurs doses.
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui vient récompenser son expertise et son leadership dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, et Esteve, une société pharmaceutique espagnole , ont annoncé un accord pour la fabrication d’une thérapie génique expérimentale pour le traitement de syndrome de Sanfilippo A par AAV9-h sulfamidase, selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon BioProd, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique, et une nouvelle étape dans l’émergence de traitements innovants pour les maladies rares.
Lire la suiteLa fondation anglaise Myotubular Trust, créée par des parents de malades, annonce son soutien au développement d’un essai pré-clinique de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, un projet coordonné par le Dr Buj-Bello au sein de Généthon (Evry, France).
Lire la suiteLa société biopharmaceutique Hybrigenics a commenté un article scientifique publié récemment par un groupe de chercheurs du Généthon dirigé par le Dr Isabelle Richard. Cet article (*) est consacré aux protéines impliquées dans les dystrophies des ceintures musculaires (DCMs) et contient des résultats obtenus par Hybrigenics Services, la filiale d’Hybrigenics spécialisée dans les interactions entre protéines.
Lire la suiteLe 10 Janvier dernier, Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, a obtenu l’autorisation de l’Agence Anglaise du médicament pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD).
Lire la suiteDepuis le 2 avril dernier, Alain Schwenck, 51 ans, est à la tête de Généthon Bioprod, le nouveau site de production de médicaments de thérapie génique destinés aux essais cliniques pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon.
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