L'Info Industrie & Politique de Santé
Servier, groupe pharmaceutique international indépendant, a annoncé la nomination de Nicolas Lévy, MD, PhD, en qualité de Chief Scientist Rare Diseases, effective au 1er juin 2022. Basé à Suresnes, en France, Nicolas Lévy rapportera à Ross Jeggo, Directeur de l’aire thérapeutique Neurosciences et Immuno-inflammation.
Lire la suiteUn avenant à l’accord-cadre qui permet d’insérer un article concernant les conditions de prix des médicaments orphelins vient d’être signé par le Président du Comité économique des produits de santé (CEPS), Philippe Bouyoux et le Président du Leem, Frédéric Collet.
Lire la suiteA l’occasion de la journée internationale des maladies rares, Biogen a souhaité rappeler son engagement de long terme auprès des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA), maladie neuromusculaire génétique, et des acteurs de santé : des actions co-construites avec l’ensemble des parties prenantes (professionnels de santé, experts des filières maladies rares, associations de patients) pour mieux comprendre la maladie, favoriser un dépistage précoce, améliorer la prise en charge et le quotidien des patients.
Lire la suiteA l’occasion de la Journée Mondiale des Maladies Rares 2022, Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales, revient sur ses derniers développements scientifiques avec de nouvelles avancées sur sa plateforme de criblage d’actifs, NeuroLead, dans les maladies rares neurologiques avec ses partenaires, le Collège de France et le Commissariat à l’Energie Atomique et aux Energies Alternatives (CEA), et de nouvelles publications académiques.
Lire la suiteOncodesign, société biopharmaceutique française spécialisée dans la recherche sur les inhibiteurs de kinases et la médecine de précision, et TiumBio, société spécialisée en R&D sur les maladies rares, ont annoncé la signature d’un accord de collaboration de R&D portant sur des candidats médicaments potentiels contre la fibrose.
Lire la suiteOrphalan, une société qui identifie, développe et fournit des traitements innovants aux patients atteints de maladies rares, a annoncé le 25 juin dernier, lors du Congrès de l’EASL, les premiers résultats positifs de l’essai phase 3 comparant la D-Pénicillamine à la Trientine Tétrachlorhydrate (TETA 4HCl) dans la maladie de Wilson (WD). La maladie de Wilson, une maladie héréditaire rare du transport du cuivre affectant principalement le foie et le cerveau. Non traitée, c’est une maladie mortelle.
Lire la suiteAbionyx Pharma, société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes, a annoncé la conclusion d’un partenariat stratégique avec GTP Biologics (Groupe Fareva) et V-Nano (Groupe VBI Therapeutics), spécialisées dans la production et la formulation de nanomédicaments biologiques.
Lire la suiteGénéthon, laboratoire français dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, et Sarepta Therapeutics, leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, renforcent leur collaboration pour le développement d’une approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne.
Lire la suiteLe groupe américain Pfizer vient d’annoncer la signature d’un accord définitif portant sur l’acquisition de la totalité des actions de Therachon, une société de biotechnologie basée en Suisse spécialisée dans les maladies rares, avec des actifs en développement pour le traitement de l’achondroplasie et du syndrome de l’intestin court (Short Bowel Syndrome).
Lire la suiteIpsen a annoncé la finalisation de l’acquisition de Clementia Pharmaceuticals à la suite de l’approbation de l’accord par les actionnaires de Clementia et la Cour supérieure du Québec. Le portefeuille de Maladies Rares d’Ipsen s’enrichit du palovarotène, un produit candidat en phase avancée, développé pour le traitement de troubles osseux rares chez l’adulte et l’enfant.
Lire la suiteSanofi et Alnylam sont convenues de mettre un terme à la phase « Recherche et Options » de l’alliance que les deux entreprises ont nouée en 2014 en vue du développement d’agents thérapeutiques ARNi pour le traitement de maladies génétiques rares. Les principales modalités de leur collaboration concernant le patisiran, le vutrisiran (ALN-TTRsc02) et le fitusiran, annoncées précédemment, restent inchangées.
Lire la suiteL’AFM-Téléthon, association de malades et parents de malades engagée dans le combat contre la maladie depuis 60 ans, a reçu, samedi 16 mars à Los Angeles, dans le cadre du congrès mondial de la Society for Brain Mapping and Therapeutics, le prix « Pioneer in Technology Development » pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.
Lire la suiteLa société Progelife a annoncé le 8 mars qu’elle venait de lever 400 000 € auprès d’un pool d’investisseurs indépendants avant sa prochaine opération de financement prévue fin 2019. Elle ambitionne ainsi d’atteindre de nouvelles preuves de concept in vivo et in vitro sur deux familles de molécules à visée thérapeutique et de poursuivre ainsi le développement de ses deux futurs médicaments :
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