L'Info Industrie & Politique de Santé
Ipsen a annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord afin d’acquérir la totalité des actions de Clementia Pharmaceuticals, dont la molécule en phase avancée, le palovarotène, un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ), pour le traitement des personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), d’ostéochondromes multiples (OM) et d’autres maladies.
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), et Sarepta Therapeutics, , société leader dans la médecine de précision génétique pour les maladies rares, ont annoncé le traitement du premier patient dans l’étude clinique internationale de Phase 2/3 (AAVance), évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
Lire la suiteEn juillet dernier, Sanofi Genzyme annonçait une démarche inédite avec 23 acteurs de la communauté maladies rares. Celle-ci a désormais un nom : UniR (Innover ensemble pour réduire l’errance diagnostique dans les maladies rares). Il s’agit d’un collectif unique pour identifier des solutions visant à réduire le temps de diagnostic. UniR présente aujourd’hui au 39BIS un livre blanc qui restitue le travail effectué par le collectif.
Lire la suiteSarepta Therapeutics, une société américaine leader dans la médecine de précision génétique pour traiter des maladies rares, a annoncé la signature d’un accord de licence avec Lysogene, une société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), pour développer LYS-SAF302, une thérapie génique visant à traiter la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
Lire la suitePfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie).
Lire la suiteIntegraGen, société spécialisée dans la transformation de données issues d’échantillons biologiques en information génomique et en outils de diagnostic pour l’oncologie, a annoncé aujourd’hui avoir été choisie pour exploiter la plateforme de séquençage à haut débit du Groupement de Coopération Sanitaire (GCS) SeqOIA.
Lire la suiteSanofi Genzyme a annoncé dans un communiqué le lancement d’une démarche collective qui réunit 23 acteurs français de la e-santé afin de lutter contre l’errance diagnostique. L’objectif est de développer des solutions innovantes pour améliorer le parcours de diagnostic dans les maladies rares, notamment grâce à l’apport des nouvelles technologies numériques.
Lire la suiteZcube, entreprise de recherche du groupe pharmaceutique Zambon, a lancé la troisième édition de son programme international d’accélération Open Accelerator. Cette année, l’appel à candidatures porte sur les domaines du SNC et de l’appareil respiratoire et leurs maladies rares.
Lire la suiteSanofi et Alnylam Pharmaceuticals ont annoncé lundi la restructuration stratégique de leur alliance portant sur le développement d’agents ARNi, afin de rationaliser et d’optimiser le développement et la commercialisation de certains produits pour le traitement de maladies génétiques rares.
Lire la suiteOrchard Therapeutic, société de biotechnologie spécialisée dans les maladies rares, a annoncé la signature d’un accord stratégique de fabrication avec Yposkesi. Yposkesi est un des leaders dans la fabrication de produits de thérapie génique et cellulaire et a été fondée avec l’AFM-Téléthon France en association avec le fond SPI géré par Bpifrance.
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central, vient d’annoncer la nomination d’experts de renom international, qui siégeront à son Comité consultatif clinique, nouvellement créé.
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central (SNC), a annoncé la fin du recrutement des patients dans le cadre de SAMOS1, son étude observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo de type A – également connue sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA (MPS IIIA).
Lire la suiteA l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, le laboratoire Shire lance sur Internet et les réseaux sociaux une vaste campagne de sensibilisation. L’objectif est d’amener le grand public à estimer le nombre de personnes dans son entourage susceptibles d’être atteintes d’une maladie rare et déclencher ainsi une prise de conscience de l’ampleur de ces pathologies en France et dans le monde.
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