L'Info Industrie & Politique de Santé
Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles
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Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles
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Les lymphomes T sont un groupe hétérogène de pathologies graves à l’évolution incertaine, où l’attente de nouveaux traitements est importante.
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MaaT Pharma annonce que l’Agence Européenne des Médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin à MaaT033 visant à améliorer la survie globale des patients ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques
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Avec cette désignation de la FDA, la société franchit une nouvelle étape importante de son développement, peu après le lancement de son essai de phase 2b ABE-Liver
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La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 et au PXL065 pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie (ALD).
Lire la suiteAdvicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares, annonce aujourd’hui que ADV7103, son médicament propriétaire en phase III aux Etats-Unis, a obtenu le statut de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) pour le traitement de l’Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd). Cette désignation a été délivrée par la Food and Drug Administration américaine (US FDA).
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Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation médicament orphelin (ODD) au programme le plus avancé de thérapie génique de la Société, OTOF-GT, une thérapie génique pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline.
Lire la suitePoxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 pour le traitement des patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD).
Lire la suitePoxel, société biopharmaceutique qui développe des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).
Lire la suiteAbionyx Pharma, société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD – Orphan Drug Designation) à la Bio-HDL CER-001 pour le traitement du déficit en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT).
Lire la suiteAmolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé qu’elle a obtenu le statut de médicament orphelin par la Commission européenne pour l’AZP-3601 dans le traitement de l’hypoparathyroïdie. La Food and Drug Administration aux États-Unis avait accordé ce statut à Amolyt Pharma pour l’AZP-3601 et pour la même indication en janvier 2021.
Lire la suiteAbionyx Pharma a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur la demande de désignation de médicament orphelin de la société pour son candidat-médicament CER-001, comme traitement potentiel de la déficience en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT) caractérisée cliniquement par, d’une part, une anémie hémolytique et une insuffisance rénale, menant la plupart du temps à une transplantation rénale, et d’autre part, par des opacités cornéennes.
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