médicament orphelin | MyPharma Editions

Advicenne : efficacité et sécurité d’ADV7103 à 24 mois confirmées dans l’étude d’extension de phase III

3 juillet 2018 Rédaction Advicenne, maladies orphelines, médicament orphelin

Advicenne, spécialiste du développement de produits thérapeutiques adaptés à l’enfant et à l’adulte pour le traitement de maladies orphelines néphrologiques et neurologiques, a annoncé les résultats préliminaires de l’étude d’extension de phase III (B22CS) avec ADV7103 dans l’Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd). Cette étude clinique, réalisée en ouvert, confirme l’efficacité et la sécurité d’emploi d’ADV7103 après 24 mois de traitement.

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Pharnext annoncera les 1ers résultats de l’essai pivot de Phase 3 de PXT3003 dans la CMT1A d’ici octobre 2018

22 juin 2018 Rédaction maladie de Charcot-Marie-Tooth, médicament orphelin, Pharnext

Pharnext, société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle, a annoncé la mise à jour de son programme clinique de Phase 3 (études PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU) visant à évaluer le candidat PXT3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte. Les premiers résultats de l’étude PLEO-CMT sont désormais attendus d’ici le mois d’octobre 2018.

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Biophytis : statut de Médicament Orphelin aux Etats-Unis pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne

16 mai 2018 Rédaction Biophytis, biotechnologie, médicament, médicament orphelin, Myopathie de Duchenne

Biophytis, la société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour lutter contre les maladies dégénératives liées à l’âge, a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé le statut de Médicament Orphelin à son candidat médicament Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

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Abeona : sa thérapie génique ABO-202 désignée médicament orphelin dans l’UE pour la maladie de Batten

24 avril 2018 Rédaction Abeona, maladie de Batten, médicament orphelin, thérapie génique

Abeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.

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Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne

21 mars 2018 Rédaction Biophytis, Dystrophie Musculaire, médicament orphelin, Myopathie de Duchenne, Sarconeos

Biophytis vient d’annoncer le dépôt d’une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et présente MYODA, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

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GeNeuro : GNbAC1 désigné médicament orphelin par la FDA dans la PIDC

23 février 2018 Rédaction FDA, GeNeuro, médicament orphelin, polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique

GeNeuro, société biopharmaceutique suisse qui développe de nouveaux traitements contre les maladies neurologiques et auto-immunes, a annoncé que GNbAC1 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour le traitement de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), une maladie auto-immune neurologique rare du système nerveux périphérique.

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GamaMabs Pharma : statut de médicament orphelin de la FDA pour GM102

7 février 2018 Rédaction FDA, GamaMabs Pharma, médicament orphelin

GamaMabs Pharma, société de biotechnologie française spécialisée dans le développement d’anticorps thérapeutiques optimisés ciblant le récepteur humain anti-Müller II (AMHR2) pour le traitement du cancer, a annoncé que GM102, son produit le plus avancé, a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

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Crossject : la FDA attribue à ZENEO® Midazolam le statut de médicament orphelin

2 février 2018 Rédaction Crossject, épilepsie, médicament orphelin, ZENEO

Crossject, « specialty pharma » qui développe un portefeuille de médicaments combinés innovants dédiés aux situations d’urgence, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) vient d’accorder le statut de médicament orphelin pour ZENEO® Midazolam dans l’indication « treatment of status epilepticus », c’est-à-dire état de mal épileptique (crise d’épilepsie qui dure plus de 5 minutes).

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La FDA accorde à TiGenix l’appellation de médicament orphelin pour le Cx601

23 octobre 2017 Rédaction Cx601, médicament orphelin, TiGenix

TiGenix, société biopharmaceutique belge, a annoncé aujourd’hui que l’Agence Américaine des Aliments et des Médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a accordé l’appellation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) au Cx601 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Crohn et souffrant de fistules.

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Vivet Therapeutics : VTX-801 désigné médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis dans la maladie de Wilson

26 septembre 201726 septembre 2017 Rédaction maladie de Wilson, médicament orphelin, Vivet, Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics, société de biotechnologie basée à Paris et spécialisée dans la thérapie génique, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) et la Commission européenne (CE) ont toutes deux accordé la désignation de médicament orphelin pour son produit phare, le VTX-801, destiné au traitement de la maladie de Wilson, une condition chronique incapacitante et mortelle en cas de non traitement.

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Inventiva : Odiparcil désigné médicament orphelin par l’EMA pour le traitement de la MPS VI

29 août 2017 Rédaction Inventiva, médicament orphelin, Odiparcil

Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.

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Sensorion : SENS-401 désigné Médicament orphelin par la FDA dans le traitement de l’ototoxicité induite par le cisplatine en pédiatrie

22 août 2017 Rédaction médicament orphelin, Sensorion

Sensorion, la société de biotechnologie basée à Montpellier et spécialisée dans le traitement des maladies de l’oreille interne, a annoncé l’attribution par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de la désignation de Médicament orphelin pour SENS-401, molécule en cours de développement dans le traitement des troubles de l’audition, dans la prévention de l’ototoxicité induite par le platine en pédiatrie.

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Inventiva : Odiparcil désigné médicament orphelin par la FDA dans le traitement de la MPS VI

11 août 2017 Rédaction Inventiva, médicament orphelin, Odiparcil

Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.