AlzProtect : l’AZP2006 désigné médicament orphelin par la FDA dans la paralysie supranucléaire progressive

AlzProtect, la biotech Lilloise engagée dans le développement de médicaments pour le traitement des maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui la décision de l’Agence américaine FDA d’accorder le statut de médicament orphelin à l’AZP2006 pour le traitement de la maladie de Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP).

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Strekin : statut de médicament orphelin de l’UE pour STR001 dans la surdité neurosensorielle soudaine

Strekin, une entreprise biopharmaceutique suisse, vient d’annoncer que l’Agence européenne des médicaments (AEM) a octroyé le statut de médicament orphelin pour l’emploi du STR001 pour traiter la surdité neurosensorielle soudaine, une perte brutale de l’ouïe provoquée par des dégâts des cellules ciliées de détection du son de l’oreille interne.

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Lysogene : LYS-GM101 désigné médicament orphelin par la FDA dans la Gangliosidose à GM1

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé hier que la Food and Drug Administration (FDA), a accordé la désignation de médicament orphelin au LYS-GM101, candidat médicament de la Société bientôt en développement clinique, pour le traitement de la Gangliosidose à GM1 (GM1).

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GenSight Biologics : désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis pour GS030 dans la rétinopathie pigmentaire

GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) aux États-Unis à son candidat-médicament GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire.

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Sensorion : le SENS-401 désigné Médicament Orphelin dans la perte auditive aiguë neurosensorielle

Sensorion, société de biotechnologie française spécialisée dans le traitement des maladies de l’oreille interne, a annoncé avoir reçu de la part de la Commission européenne la Désignation de Médicament Orphelin pour le SENS-401, son candidat médicament dans le traitement de la perte auditive aiguë neurosensorielle.

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Philogen : désignation de médicament orphelin pour son traitement du sarcome des tissus mous

Philogen, une société de biotechnologie italienne, a annoncé que la Commission européenne (CE) avait accordé la désignation de médicament orphelin au L19TNF (un trimère non-covalent du facteur de nécrose des tumeurs (TNF) fusionné à un anticorps spécifique à l’extra-domaine B de la fibronectine dans un format de fragment variable monochaîne) pour le traitement du sarcome des tissus mous.

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Sensorion : opinion positive pour la Désignation de Médicament Orphelin de SENS-401 en Europe

Sensorion, la biotech spécialisée dans le traitement des maladies de l’oreille interne, a annoncé avoir reçu du Comité des Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) une opinion positive pour l’attribution d’une Désignation de Médicament Orphelin pour le SENS-401, son nouveau candidat médicament, dans le traitement de la perte auditive aiguë neurosensorielle.

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TiGenix : désignation de médicament orphelin pour le Cx601 en Suisse

TiGenix, société biopharmaceutique belge spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies issues de ses plateformes exclusives de cellules souches allogéniques expansées, a annoncé que le Cx601, son principal produit candidat en cours de développement pour le traitement des fistules périanales complexes chez les patients atteints de la maladie de Crohn, avait reçu le statut de médicament orphelin en Suisse.

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Theranexus : désignation de médicament orphelin de la FDA pour THN102 dans la narcolepsie

Theranexus, société biopharmaceutique française, a annoncé mardi que son candidat médicament le plus avancé, le THN102, a obtenu le statut de Médicament Orphelin (ODD) de l’agence réglementaire américaine (FDA) dans le traitement de la narcolepsie, une maladie rare de l’éveil et du sommeil hautement invalidante.

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GenSight Biologics : désignation de médicament orphelin en Europe pour GS030 dans la rétinopathie pigmentaire

GenSight Biologics, société biopharmaceutique qui développe des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la Commission Européenne, sur la base d’une recommandation favorable de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son candidat-médicament GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire.

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Alexion : l’ALXN1007 obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE

Alexion Pharmaceuticals a annoncé mardi que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à l’ALXN1007, un anticorps anti-inflammatoire novateur ciblant la protéine du complément C5a pour le traitement de patients atteints de la réaction du greffon contre l’hôte (RGCH, GVHD en anglais pour « graft versus host disease »).

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AB Science : le masitinib désigné médicament orphelin en Europe dans la SLA

AB Science a annoncé lundi que le masitinib a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès du Comité des Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi connue sous le nom de maladie de Charcot.

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