Horama : feu vert de l’ANSM pour une étude de Phase I/II dans la rétinite pigmentaire

Horama, biotech française basée à Paris et à Nantes et spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, a annoncé avoir obtenu l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) pour le lancement d’un essai clinique de Phase I/II pour HORA-PDE6B, pour le traitement d’une rétinite pigmentaire.

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Rétinite pigmentaire : des souris recouvrent la vue

Des chercheurs suisses du Friedrich Miescher Institute, en collaboration avec des chercheurs de l’Inserm, du CNRS et de l’UPMC au sein de l’Institut de la Vision, viennent de rendre la vue à des souris atteintes de rétinite pigmentaire. Des résultats confirmés ex-vivo sur des cultures de tissus humains. Grâce à une approche clinique complémentaire, l’équipe dirigée par José-Alain Sahel a d’ores et déjà déterminé les types de patients qui pourraient bénéficier de cette thérapie. Ces travaux sont publiés le 24 juin dans la revue Science.

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