SQY Therapeutics : lancement du 1er essai clinique pour la myopathie de Duchenne par « saut d’exon » avec un oligonucleotide antisens de la classe des tricyclo-dna
SQY Therapeutics annonce le début du recrutement des patients qui participeront aux premières administrations chez l’homme (First-in-Human) du composé SQY51, un oligonucléotide antisens de nouvelle génération, destiné à restaurer une dystrophine semi-fonctionnelle par saut de l’exon 51 du gène DMD chez une sous-population de garçons touchés par la myopathie de Duchenne.
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