Lysogene publie des résultats précliniques préliminaires positifs dans le traitement du syndrome de l’X fragile
Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la publication d’un article dans EMBO Molecular Medicine (Habbas et al., EMBO Mol Med (2022) e14649) démontrant que la diacylglycérol kinase (DGKk) délivrée par vecteur viral adéno-associé (AAV) permet une correction à long-terme des syndromes de l’X fragile (FXS) observés dans le modèle murin de la maladie.
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