L'Info Industrie & Politique de Santé
Bluebird bio a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché de SKYSONA™ (élivaldogène autotemcel, Lenti-D™), une thérapie génique administrée en une seule fois pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) débutante chez les patients de moins de 18 ans
Lire la suiteYposkesi, CDMO (Contract Development & Manufacturing Organization) leader en Europe pour la production de vecteurs viraux pour la thérapie génique, annonce aujourd’hui une nouvelle étape de son développement. La société accueille à son capital le groupe SK en tant que nouvel actionnaire majoritaire, aux côtés de ses actionnaires historiques l’AFM-Téléthon et Bpifrance.
Lire la suiteSensorion, société biotechnologique qui développe des thérapies innovantes dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé l’addition d’une nouvelle cible de thérapie génique, GJB2 codant pour la protéine Connexine 26, à son portefeuille de développement. Cette cible est le troisième candidat issu de la collaboration de Sensorion avec l’Institut Pasteur en matière de R&D. Le programme GJB2 se concentrera sur de nouveaux marchés importants avec une population de patients (prévalence) estimée à 300 000 enfants et adultes en Europe et aux Etats-Unis uniquement.
Lire la suiteLysogene vient d’annoncer que l’agence réglementaire américaine (FDA) a approuvé sa demande d’Investigational New Drug (IND) pour LYS-GM101, son candidat médicament de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle. LYS-GM101 s’appuie sur l’expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapies géniques à base de vecteurs viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.
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WhiteLab Genomics, start-up française spécialisée dans les solutions d’intelligence dédiées aux thérapies géniques et cellulaires, a signé un partenariat avec Généthon, laboratoire pionnier de la thérapie génique. Les deux acteurs s’associent pour accélérer le développement de thérapies géniques innovantes grâce à l’intelligence artificielle.
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé avoir reçu l’autorisation du MHRA et du Comité d’Ethique pour démarrer l’essai clinique de thérapie génique au Royaume-Uni avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle.
Lire la suiteOrchard Therapeutics, un leader mondial en matière de thérapie génique, et ses partenaires de recherche, la Fondazione Telethon et l’Ospedale San Raffaele, ont annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation complète (standard) de mise sur le marché du Libmeldy (cellules CD34+ autologues codant le gène ARSA).
Lire la suiteAdvent France Biotechnology (AFB), société de capital-risque spécialisée dans l’amorçage en sciences de la vie, a annoncé la création de Gamut Therapeutics et un apport de fonds en amorçage. Cette startup spécialisée en thérapie génique est issue de l’Institut de la Vision, une unité mixte de recherche Sorbonne Université-Inserm-CNRS de dimension internationale entièrement dédiée à la recherche sur les maladies de l’œil.
Lire la suiteVivet Therapeutics, une société privée de biotechnologie de thérapie génique spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies hépatiques héréditaires aux besoins médicaux élevés non satisfaits, et Pfizer ont annoncé que la US Food and Drug Administration (FDA) a autorisé la demande d’IND de Vivet pour l’étude GATEWAY, un essai clinique de Phase 1/2 évaluant la thérapie génique expérimentale propriétaire de Vivet, VTX-801, pour le traitement potentiel de la maladie de Wilson (WD), une maladie hépatique rare et potentiellement mortelle. L’essai devrait commencer au début de 2021.
Lire la suiteNovasep, un acteur majeur dans le domaine des services et des technologies pour les industries des sciences de la vie, et Handl Therapeutics, une société de thérapie génique en pleine croissance, ont annoncé la signature d’un accord pour le développement et la fabrication d’un candidat médicament de thérapie génique à base d’AAV pour le traitement des maladies neurodégénératives.
Lire la suiteSensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition et Novasep, un acteur majeur dans le domaine des services et des technologies pour les industries des sciences de la vie, ont annoncé la signature d’un accord pour la fabrication de virus adéno-associés (AAV).
Lire la suiteVivet Therapeutics, une société de biotechnologie de thérapie génique spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies hépatiques héréditaires, et Pfizer ont annoncé un accord de fabrication, en vertu duquel Pfizer fournira l’approvisionnement clinique pour un essai clinique de Phase I/II évaluant la thérapie génique expérimentale propriétaire de Vivet, le VTX-801, pour le traitement de la maladie de Wilson, un trouble hépatique rare et potentiellement mortel. L’essai devrait commencer début 2021. Les termes de l’accord n’ont pas été divulgués.
Lire la suiteGenSight Biologics, société biopharmaceutique qui développe des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé avoir déposé une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) pour son produit phare LUMEVOQ® auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA), pour le traitement de patients atteints d’une perte d’acuité visuelle due à une neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) provoquée par une mutation du gène mitochondrial ND4.
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