thérapie génique | MyPharma Editions

GenSight Biologics : dépôt d’une demande d’AMM dans l’UE pour la thérapie génique LUMEVOQ

15 septembre 2020 Rédaction GenSight, Neuropathie Optique Héréditaire de Leber, thérapie génique

GenSight Biologics, société biopharmaceutique qui développe des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé avoir déposé une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) pour son produit phare LUMEVOQ® auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA), pour le traitement de patients atteints d’une perte d’acuité visuelle due à une neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) provoquée par une mutation du gène mitochondrial ND4.

Biotechs - Medtechs Et aussi Produits

Lysogene : une mise à jour importante de son essai clinique de phase 2/3 avec LYS-SAF302 dans la MPS IIIA

9 juin 2020 Rédaction flash, Lysogene, Syndrome de Sanfilippo de type A, thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que, à la suite de discussions avec les autorités réglementaires américaines (FDA), une suspension clinique avait été émise pour l’étude AAVance (NCT03612869), une étude clinique internationale de phase 2/3 évaluant un traitement par thérapie génique de la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA, connue sous le nom de Syndrome de Sanfilippo de type A).

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Novasep et Lysogene collaborent pour développer et produire un produit de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1

26 mai 2020 Rédaction Gangliosidose à GM1, Lysogene, Novasep, thérapie génique

Novasep, fournisseur de premier plan de services et de technologies pour l’industrie des sciences de la vie, et Lysogene, société

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Lysogene : désignation Fast Track de la FDA pour le traitement de thérapie génique LYS-SAF302 dans la MPS IIIA

28 février 2020 Rédaction Lysogene, thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation “Fast Track” pour son étude avec le LYS-SAF302 dans le traitement de la mucopolysaccharidose de Type IIIA (MPS IIIA).

Biotechs - Medtechs Industrie Management Nominations

Sensorion : le Dr Géraldine Honnet nommée Directrice Médicale

19 février 2020 Rédaction Généthon, Géraldine Honnet, nomination, Sensorion, thérapie génique

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé la nomination du Dr Géraldine Honnet, experte en thérapie génique, au poste de Directrice Médicale.

Biotechs - Medtechs Recherche

Yposkesi produit les lots cliniques du vecteur lentiviral G1XCGD pour un essai clinique sur une maladie rare du système immunitaire

29 janvier 2020 Rédaction maladie rare, thérapie génique, YposKesi

Yposkesi, un CDMO (Contract Development & Manufacturing Organization) leader en Europe pour la production de vecteurs viraux pour la thérapie génique, a annoncé avoir produit les vecteurs lentiviraux utilisés dans l’essai clinique de thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme sévère de granulomatose septique chronique liée à l’X (X-CGD pour Chronic Granulomatous Disease), un dysfonctionnement héréditaire rare des cellules phagocytaires.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits Recherche Stratégie

Myopathie de Duchenne : Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics

13 janvier 202013 janvier 2020 Rédaction Généthon, maladies rares, Myopathie de Duchenne, Sarepta Therapeut, thérapie génique

Généthon, laboratoire français dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, et Sarepta Therapeutics, leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, renforcent leur collaboration pour le développement d’une approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Lysogene : publication d’un article démontrant le potentiel de son candidat-médicament LYS-SAF302

19 décembre 2019 Rédaction Lysogene, mucopolysaccharidose, Système Nerveux Central, thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique pionnière de phase 3 spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la publication d’un article scientifique décrivant les travaux précliniques réalisés avec LYS-SAF302, candidat-médicament actuellement en phase II/III (NCT03612869) pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

Biotechs - Medtechs Cancer Industrie Produits

Ferring et Blackstone Life Sciences investissent 570 millions de dollars pour développer une thérapie génique dans le cancer de la vessie

26 novembre 2019 Rédaction cancer de la vessie, FerGene, Ferring, thérapie génique

Ferring Pharmaceuticals et Blackstone Life Sciences ont annoncé un investissement commun de plus de 570 millions de dollars US pour le nadofaragene firadenovec (rAd-IFN/Syn3), une thérapie génique expérimentale novatrice en phase finale de développement, à destination des patients présentant un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) et ne répondant pas au Bacille de Calmette-Guérin (BCG).

Industrie Management Nominations

Lysogene : Stéphane Durant des Aulnois nommé Directeur Administratif et Financier

18 octobre 2019 Rédaction biopharmaceutique, Lysogene, SNC, Stéphane Durant des Aulnois, thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique pionnière de phase 3 spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la nomination de Stéphane Durant des Aulnois en qualité de Directeur Administratif et Financier.

Biotechs - Medtechs Industrie Recherche Stratégie

Genomic Vision et Sanofi signent un accord de recherche dans le domaine de la bioproduction

31 juillet 2019 Rédaction bioproduction, Genomic Vision, sanofi, thérapie génique

Genomic Vision, société spécialisée dans le développement de tests de diagnostic in-vitro (IVD) pour la détection précoce des cancers et des maladies héréditaires et d’applications pour les laboratoires de recherche (LSR), vient d’annoncer la signature, le 24 juillet 2019, d’un accord de recherche avec Sanofi dans le domaine de la bioproduction sur des projets de thérapie génique.

Biotechs - Medtechs Industrie Management Nominations

Lysogene crée un Conseil Scientifique consultatif composé d’experts internationaux en thérapie génique du SNC

19 juillet 2019 Rédaction Lysogene, SNC, thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la création d’un Conseil Scientifique consultatif (SAB pour Scientific Advisory Board) composé d’experts de renom international dans la découverte et le développement de thérapies géniques.

Biotechs - Medtechs Industrie Stratégie

Thérapie génique : Axovant et Yposkesi signent un partenariat stratégique de développement et de production

20 juin 2019 Rédaction Axovant, thérapie génique, YposKesi

Axovant Gene Therapies, une société au stade clinique développant des thérapies géniques innovantes, a annoncé aujourd’hui avoir signé un partenariat stratégique avec Yposkesi, une CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) leader, pour un accès privilégié et une capacité dédiée pour la production de vecteurs viraux aux normes BPF.