Sensorion signe avec l’Institut Pasteur un accord cadre de partenariat sur des programmes de Thérapie Génique

Sensorion a annoncé aujourd’hui la signature avec l’Institut Pasteur (Paris) d’un accord cadre de partenariat de recherche octroyant une option de licences exclusives à Sensorion afin de développer et commercialiser des candidats médicaments en thérapie génique issus de projets collaboratifs pour la restauration, le traitement et la prévention des problèmes auditifs.

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Lysogene : de nouvelles nominations au Conseil d’administration

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé de nouvelles nominations au Conseil d’administration avec la cooptation du Dr. Mathieu Simon en qualité d’administrateur indépendant et la nomination de
Karen Aiach en tant que Présidente du Conseil d’administration.

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Lysogene : 1er patient traité dans l’essai de phase 2/3 évaluant une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), et Sarepta Therapeutics, , société leader dans la médecine de précision génétique pour les maladies rares, ont annoncé le traitement du premier patient dans l’étude clinique internationale de Phase 2/3 (AAVance), évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

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Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar : un 1er patient traité dans un essai européen mené par Généthon

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a annoncé le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.

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Yposkesi signe un accord de principe pour augmenter les capacités de production d’Axovant en thérapie génique

Yposkesi, une CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) leader en Europe spécialisée dans la production de vecteurs viraux pour les médicaments de thérapie génique, a annoncé un accord de principe sur les termes d’un partenariat stratégique avec Axovant Sciences, qui développe des thérapies géniques innovantes visant des pathologies neurologiques et neuromusculaires.

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Sarepta et Lysogene signent un accord de licence exclusif pour la thérapie génique LYS-SAF302

Sarepta Therapeutics, une société américaine leader dans la médecine de précision génétique pour traiter des maladies rares, a annoncé la signature d’un accord de licence avec Lysogene, une société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), pour développer LYS-SAF302, une thérapie génique visant à traiter la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

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Généthon : des chercheurs démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur.

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Spark Therapeutics : avis favorable du CHMP pour la thérapie génique LUXTURNA®

Spark Therapeutics, une entreprise de thérapie génique américaine, a annoncé que le comité des médicaments à usage humain (CHMP ) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable pour l’autorisation de LUXTURNA® (voretigene neparvovec), un traitement génétique en dose unique destiné aux patients adultes et pédiatriques atteints de cécité à cause d’une dystrophie rétinienne héréditaire liée à des mutations bialléliques du RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.

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Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique dans l’hémophilie B

Pfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie).

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Yposkesi : le Dr. Fraser Wright recruté en tant que conseiller senior

Yposkesi, la CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization), spécialisée dans la production de vecteurs viraux (virus adéno-associés – AAVs – et lentiviraux) pour les sociétés biopharmaceutiques qui développent des médicaments de thérapie génique, a annoncé le recrutement du Dr. Fraser Wright au poste de conseiller senior.

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Lysogene intègre les indices CAC® Small, CAC® Mid & Small et CAC® All-Tradable d’Euronext

Lysogene, société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce son intégration à compter du 15 juin 2018 après clôture des marchés dans trois nouveaux indices de la famille CAC : CAC® Small, CAC® Mid & Small et CAC® All-Tradable.

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Myopathie de Duchenne : Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale

Le groupe pharmaceutique Pfizer vient d’annoncer le lancement d’une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne).

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