L'Info Industrie & Politique de Santé
Le groupe pharmaceutique Pfizer vient d’annoncer le lancement d’une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne).
Lire la suiteAbeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.
Lire la suiteGénéthon et AveXis, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement clinique de thérapies géniques pour des maladies génétiques neurologiques rares et potentiellement mortelles, ont annoncé avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que le Comité Pédiatrique (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif concernant le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) soumis pour son principal produit candidat, LYS-SAF302, chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annonce qu’elle participera au 14ème WORLDSymposium™ qui se tiendra du 5 au 9 février 2018 à San Diego, aux États-Unis.
Lire la suiteVivet Therapeutics vient d’être nommée par FierceBiotech comme l’une des biotech « Fierce 15 » pour l’année 2017, la désignant comme étant l’une des sociétés de biotechnologie les plus prometteuses du secteur. Cette annonce a été réalisée lors du FierceBiotech Drug Development Forum, qui s’est tenu mardi 26 septembre à Boston, dans le Massachusetts.
Lire la suiteLysogene société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé avoir organisé le premier Conseil consultatif de parents, destiné à la famille et l’entourage des enfants souffrant de Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), également connue sous le nom de maladie de Sanfilippo de type A, en août 2017 à Minneapolis aux États-Unis.
Lire la suiteLysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central, vient d’annoncer la nomination d’experts de renom international, qui siégeront à son Comité consultatif clinique, nouvellement créé.
Lire la suiteLa société de biotechnologie toulousaine Vectalys et la société de Capital Innovation Auriga Partners viennent d’annoncer la création de FlashCell, une nouvelle société de thérapie génique spécialisée dans le développement de vecteurs lentiviraux non intégratifs (transporteurs d’ARN) pour des applications thérapeutiques.
Lire la suiteBrainVectis, société spécialisée en thérapie génique ciblant les maladies neuro-dégénératives, a annoncé aujourd’hui avoir levé 1 million d’euros auprès d’investisseurs privés pour son premier tour de table. Une opération qui lui permettra de finaliser des études pharmacologiques précliniques afin d’entrer en phase d’essai clinique dès 2019 dans la maladie de Huntington puis en 2021 dans la maladie d’Alzheimer.
Lire la suiteHorama, société dédiée à la thérapie génique pour traiter la cécité, fait partie des lauréats I-Lab 2015 dans la catégorie « Création-Développement ». Elle obtient ainsi une subvention de 150 000 € qui va lui permettre de démarrer le développement pharmaceutique de son second produit « HORA-RLPB1 ».
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire français spécialisé dans le domaine de la thérapie génique, et Selecta Biosciences, une société américaine de biotechnologies, ont signé un protocole d’entente pour la recherche et le co-développement d’une technique de thérapie génique à plusieurs doses.
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui vient récompenser son expertise et son leadership dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.
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