thérapie génique | MyPharma Editions

Abeona : sa thérapie génique ABO-202 désignée médicament orphelin dans l’UE pour la maladie de Batten

24 avril 2018 Rédaction Abeona, maladie de Batten, médicament orphelin, thérapie génique

Abeona Therapeutics, une biotech américaine, a annoncé que le comité des médicaments orphelins de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » à son programme de thérapie génique ABO-202 pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l’enfant.

Biotechs - Medtechs Industrie Recherche

Thérapie génique : AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

14 mars 201814 mars 2018 Rédaction AveXis, Généthon, thérapie génique

Généthon et AveXis, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement clinique de thérapies géniques pour des maladies génétiques neurologiques rares et potentiellement mortelles, ont annoncé avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Lysogene : avis positif de l’EMA pour le Plan d’Investigation Pédiatrique sur LYS-SAF302

7 février 2018 Rédaction Lysogene, mucopolysaccharidose, Système Nerveux Central, thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé que le Comité Pédiatrique (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif concernant le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) soumis pour son principal produit candidat, LYS-SAF302, chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

Biotechs - Medtechs Industrie Produits

Lysogene présentera des données cliniques à 5 ans sur la MPS IIIA lors du 14e WORLDSymposium™

2 février 2018 Rédaction Lysogene, SNC, thérapie génique, WORLDSymposium

Lysogene, société biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annonce qu’elle participera au 14ème WORLDSymposium™ qui se tiendra du 5 au 9 février 2018 à San Diego, aux États-Unis.

Biotechs - Medtechs Industrie Résultats

Vivet Therapeutics nommée dans la sélection « Fierce 15 » 2017 par Fierce Biotech

4 octobre 20174 octobre 2017 Rédaction biotech, FierceBiotech, thérapie génique, Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics vient d’être nommée par FierceBiotech comme l’une des biotech « Fierce 15 » pour l’année 2017, la désignant comme étant l’une des sociétés de biotechnologie les plus prometteuses du secteur. Cette annonce a été réalisée lors du FierceBiotech Drug Development Forum, qui s’est tenu mardi 26 septembre à Boston, dans le Massachusetts.

Biotechs - Medtechs Industrie

Lysogene a réuni son premier Conseil consultatif de parents d’enfants souffrant de MPS IIIA

21 septembre 2017 Rédaction Lysogene, maladie de Sanfilippo de type A, SNC, thérapie génique

Lysogene société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé avoir organisé le premier Conseil consultatif de parents, destiné à la famille et l’entourage des enfants souffrant de Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), également connue sous le nom de maladie de Sanfilippo de type A, en août 2017 à Minneapolis aux États-Unis.

Biotechs - Medtechs Industrie Management Nominations

Lysogene nomme son Comité consultatif clinique

13 septembre 2017 Rédaction Comité consultatif clinique, Lysogene, maladies rares, nomination, thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central, vient d’annoncer la nomination d’experts de renom international, qui siégeront à son Comité consultatif clinique, nouvellement créé.

Industrie Stratégie

Création de Flashcell, une nouvelle société de thérapie génique

2 juin 20172 juin 2017 Rédaction Auriga Partners, FlashCell, thérapie génique, Vectalys, vecteurs lentiviraux

La société de biotechnologie toulousaine Vectalys et la société de Capital Innovation Auriga Partners viennent d’annoncer la création de FlashCell, une nouvelle société de thérapie génique spécialisée dans le développement de vecteurs lentiviraux non intégratifs (transporteurs d’ARN) pour des applications thérapeutiques.

Biotechs - Medtechs Industrie Stratégie

BrainVectis lève 1 million d’euros pour développer sa thérapie génique ciblant les maladies de Huntington et d’Alzheimer

13 septembre 2016 Rédaction Alzheimer, BrainVectis, Huntington, thérapie génique

BrainVectis, société spécialisée en thérapie génique ciblant les maladies neuro-dégénératives, a annoncé aujourd’hui avoir levé 1 million d’euros auprès d’investisseurs privés pour son premier tour de table. Une opération qui lui permettra de finaliser des études pharmacologiques précliniques afin d’entrer en phase d’essai clinique dès 2019 dans la maladie de Huntington puis en 2021 dans la maladie d’Alzheimer.

Biotechs - Medtechs Industrie Produits Stratégie

Horama, lauréat I-Lab 2015, reçoit 150 000 € de subvention

13 juillet 2015 Rédaction cécité, Horama, I-Lab 2015, pharmaceutique, thérapie génique

Horama, société dédiée à la thérapie génique pour traiter la cécité, fait partie des lauréats I-Lab 2015 dans la catégorie « Création-Développement ». Elle obtient ainsi une subvention de 150 000 € qui va lui permettre de démarrer le développement pharmaceutique de son second produit « HORA-RLPB1 ».

Biotechs - Medtechs Industrie Recherche Stratégie

Généthon et Selecta vont codévelopper une nouvelle génération de thérapie génique

15 mai 201515 mai 2015 Rédaction Généthon, médicaments, Selecta, thérapie génique

Généthon, le laboratoire français spécialisé dans le domaine de la thérapie génique, et Selecta Biosciences, une société américaine de biotechnologies, ont signé un protocole d’entente pour la recherche et le co-développement d’une technique de thérapie génique à plusieurs doses.

Biotechs - Medtechs Industrie Résultats

Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

30 avril 201530 avril 2015 Rédaction AFM-Téléthon, concours mondial de l’innovation 2030, Généthon, thérapie génique, vecteurs lentiviraux

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui vient récompenser son expertise et son leadership dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.

Nominations Recherche

Alain Fischer, directeur de l’Institut Imagine, reçoit le Japan Prize 2015

29 janvier 2015 Rédaction Alain Fischer, Institut Imagine, Japan Prize 2015, thérapie génique

La Japan Prize Foundation vient de récompenser Alain Fischer, directeur de l’Institut Imagine, pour ses travaux pionniers sur la thérapie génique. Cette distinction internationale, est attribuée chaque année à des scientifiques et chercheurs pour leur importante contribution « au progrès de la science et de la technologie, à la paix et la prospérité de l’humanité ».