Bayer HealthCare et Dimension Therapeutics collaborent sur une nouvelle thérapie génique dans l’hémophilie A

Bayer HealthCare et Dimension Therapeutics, une société spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, ont annoncé récemment leur collaboration pour le développement et la commercialisation d’un nouveau traitement de thérapie génique à base d’un vecteur adénovirus (AAV) pour le traitement de l’hémophilie A.

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Thérapie génique : Lysogene lève 16,5M€

Lysogène, entreprise de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies neurologiques orphelines, a levé 16,5 M€ lors de d’un tour de table de série A. Lysogène développe une thérapie contre le syndrome de Sanfilippo de Type A, une maladie neurodégénérative chez l’enfant actuellement sans traitement.

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Cardio3 BioSciences : premier accord commercial pour son catheter C-Cathez®

Cardio3 BioSciences, la société belge sprécialisée dans le développement de thérapies régénératives avancées pour les maladies cardiaques, a annoncé avoir signé un accord commercial avec la société ViroMed portant sur l’utilisation de cathéters C-Cathez® dans le cadre du développement d’un médicament de thérapie génique en Corée. Les termes financiers n’ont pas été divulgués.

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Thérapie génique : AAAVLife lève 12 millions de dollars pour son programme sur l’ataxie de Friedreich

AAAVLife, une entreprise spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, a annoncé aujourd’hui la levée de 12 millions de dollars dans le cadre d’un financement de série A en vue de procéder aux essais cliniques à la suite de ses travaux de recherche prometteurs sur l’ataxie de Friedreich, récemment publiés dans la revue Nature Medicine.

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Une thérapie génique prometteuse dans une maladie neurodégénérative rare

Une équipe de chercheurs de l’Inserm a démontré chez la souris, l’efficacité d’une thérapie génique sur l’atteinte cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare héréditaire. Leurs résultats ont été publiés le 6 avril 2014 dans Nature Medicine. Trois des auteurs ont créé AAVLife, une entreprise française dédiée à la thérapie génique, pour entreprendre les essais chez l’homme.

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Généthon et Esteve vont collaborer sur une thérapie génique pour le syndrome de Sanfilippo

Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, et Esteve, une société pharmaceutique espagnole , ont annoncé un accord pour la fabrication d’une thérapie génique expérimentale pour le traitement de syndrome de Sanfilippo A par AAV9-h sulfamidase, selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).

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Thérapie génique réussie pour trois enfants atteints de leucodystrophie métachromatique

L’association ELA vient d’annoncer un nouveau succès médical pour les leucodystrophies. Les premiers résultats de l’essai de thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique (MLD) conduit par le Dr Alessandra Biffi et le Pr Luigi Naldini de l’Institut TIGET San Raffaele à Milan (Italie) viennent d’être publiés dans la revue Science.

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Myopathie myotubulaire: Généthon reçoit le soutien d’une fondation anglaise pour développer une thérapie génique

La fondation anglaise Myotubular Trust, créée par des parents de malades, annonce son soutien au développement d’un essai pré-clinique de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, un projet coordonné par le Dr Buj-Bello au sein de Généthon (Evry, France).

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Eyevensys : le Dr. Ivan Cohen-Tanugi nommé au poste de Président

Eyevensys : le Dr. Ivan Cohen-Tanugi nommé au poste de PrésidentEyevensys, société parisienne qui développe un nouveau procédé de thérapie génique non-virale par électrotransfert permettant la production prolongée de protéines thérapeutiques pour traiter les maladies oculaires, a annoncé lundi la nomination d’Ivan Cohen-Tanugi au poste de Président.

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Thérapie génique: Généthon obtient le feu vert de l’agence anglaise du médicament pour un essai clinique

Le 10 Janvier dernier, Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, a obtenu l’autorisation de l’Agence Anglaise du médicament pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD).

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Alain Schwenck, un expert de la production pharmaceutique à la tête de Généthon Bioprod

Depuis le 2 avril dernier, Alain Schwenck, 51 ans, est à la tête de Généthon Bioprod, le nouveau site de production de médicaments de thérapie génique destinés aux essais cliniques pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon.

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Généthon : Fulvio Mavilio nommé Directeur Scientifique

Pionnier et expert international de la thérapie génique pour les maladies rares depuis plus de vingt ans, Fulvio Mavilio, Ph.D., 58 ans, est, depuis le 1er janvier 2012, le nouveau Directeur Scientifique de Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon.

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Thérapie génique : résultats encourageants pour la gamma-sarcoglycanopathie

Les résultats de l’essai de thérapie génique de phase I pour la gamma-sarcoglycanopathie, une maladie neuromusculaire rare, viennent d’être publiés dans la revue Brain, le 11 janvier 2012. Débuté en décembre 2006, cet essai, dont le promoteur est Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été mené à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP) au sein de l’Institut de Myologie et du service de médecine interne par les Pr Serge Herson et Olivier Benveniste, investigateurs principaux.

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