L'Info Industrie & Politique de Santé
Depuis quelques années, la recherche scientifique autour de la Progéria, maladie qui entraine un vieillissement prématuré des enfants, avance à grand pas. En 2003 le gène a été découvert par l’équipe de Nicolas Lévy et en 2008 douze enfants ont pu entrer dans un essai clinique combinant deux molécules dans le but de ralentir les effets du vieillissement précoce caractéristique de la maladie.
Lire la suiteLa Food & Drug Administration (FDA) a donné son feu vert pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), aux Etats Unis. Généthon a réalisé les essais pré-cliniques et fournira les lots de vecteurs-médicaments. Après sa mise en oeuvre à Paris et à Londres, cet essai clinique va maintenant démarrer à Boston.
Lire la suiteLysogene, une société de biotechnologie qui vise à développer des thérapies pour les pathologies du système nerveux central, vient de recevoir l’autorisation de l’AFSSAPS pour lancer le premier essai de thérapie génique intracérébrale dans une maladie neuro-dégénérative de l’enfant, la maladie de Sanfillipo.
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, et l’école de médecine de l’Université Wake Forest (Winston Salem, Caroline du Nord, USA) vont collaborer dans le cadre de travaux précliniques pour la mise au point d’une thérapie génique pour la myopathie myotubulaire.
Lire la suiteGénéthon, le laboratoire de l’Association Française contre les Myopathies (AFMTéléthon), inaugure ce jour, à Evry, Généthon BioProd, un centre de production de médicaments de thérapie génique unique au monde. Ce centre qui ouvrira ses portes en 2011 a été financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, le Conseil Régional d’Ile-de-France, le Conseil Général de l’Essonne et la Genopole d’Evry. Ses objectifs: accélérer les avancées en thérapie génique grâce à la production industrielle de vecteurs-médicaments.
Lire la suiteEn mars 1999, des équipes de l’Inserm, de l’AP-HP et de l’Université Paris Descartes traitaient pour la première fois par thérapie génique des enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires. Aujourd’hui, sept enfants pris en charge en France mènent une vie normale. Depuis les chercheurs ont perfectionné la thérapie et tenté de s’affranchir des problèmes de toxicité rencontrés. Deux nouveaux essais cliniques démarrent en 2010 et concernent le DICS-X et le syndrome de Wiskott Aldrich. Le suivi de l’étude est publié dans The New England Journal of Medicine.
Lire la suiteLes résultats de la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD) menée par le Dr Nathalie Cartier et le Pr Patrick Aubourg de l’hôpital Saint-Vincent de-Paul à Paris (France) viennent d’être publiés dans la revue Science. Deux enfants ont été traités avec succès contre la maladie. Cette découverte ouvre également des perspectives de traitement pour d’autres maladies plus fréquentes.
Lire la suiteUn nouveau traitement de la maladie de Parkinson a été mis au point par des équipes franco-britanniques associant des chercheurs et des neurochirurgiens de MIRCen de l’Université Paris 12 et de l’hôpital Henri Mondor (AP-HP), ainsi que des chercheurs d’Oxford BioMedica. Ces résultats sont publiés dans la revue Science Translational Medicine du 14 octobre accessible en ligne.
Développés à MIRCen, centre de recherche CEA-Inserm dédié à la recherche translationnelle, des essais menés sur des modèles primates de la maladie de Parkinson ont permis d’accélérer le lancement d’un essai clinique de phase I/II conduit à l’hôpital Henri Mondor chez des patients atteints de cette pathologie.
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