Theranexus fait le point sur son programme Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3
Theranexus, entreprise biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies rares, et la fondation Beyond Batten (BBDF) ont présenté les résultats finaux et positifs de l’essai de phase I/II évaluant Batten-1 chez six jeunes adultes atteints de la maladie de Batten CLN3, après 18 mois de traitement, lors du Congrès annuel de la Société de Neurologie Pédiatrique qui s’est tenu du 11 au 14 novembre à San Diego, aux États-Unis.
Cette présentation a souligné le profil de sécurité solide du miglustat chez les patients atteints de CLN3 et a mis en exergue les données d’efficacité positives recueillies pendant cet essai. Les résultats démontrent une activation claire de la cible, un effet biologique et suggèrent une stabilisation de la progression de la maladie au cours de la période de traitement. Tous les participants de l’essai ont choisi de continuer à recevoir le miglustat via le programme d’accès précoce de la fondation BBDF. Après deux années de traitement continu, aucun problème de tolérance n’a été signalé.
De plus, les rapports de cas issus de l’usage compassionnel du miglustat dans la maladie de Batten CLN3 renforcent son potentiel en tant que traitement modificateur de la maladie. Ils suggèrent une possible stabilisation de l’acuité visuelle, une fonction gravement impactée dans la maladie de Batten CLN3 et souvent associée à une cécité légale avant l’âge de 12 ans. Ces informations sont encourageantes, notamment dans le cadre des discussions entre Theranexus, BBDF, la Food and Drug Administration (FDA) et l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour la prise en compte de l’acuité visuelle comme critère principal pour le prochain essai de phase III, en vue de l’enregistrement du médicament aux États-Unis et en Europe.
Les cliniciens ayant traité ces patients ainsi que d’autres patients plus jeunes avec le miglustat se montrent enthousiastes face à ces données prometteuses. Pour le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l’essai et chef du service de neurologie pédiatrique au Texas Children’s Hospital à Houston : « Ces rapports de cas sur l’acuité visuelle, en complément d’autres observations positives personnelles sur l’expérience visuelle chez des patients plus jeunes, complètent les résultats de notre essai de phase I/II qui soutiennent le bénéfice prospectif de Batten-1 dans le traitement de la maladie de Batten CLN3. Après confirmation dans un essai plus large, ces résultats avec Batten-1 représenteront une avancée majeure dans la prise en charge de cette maladie. »
Mathieu Charvériat, président-directeur général de Theranexus, conclut : « Notre étude de phase I/II positive, ainsi que des rapports de cas additionnels très prometteurs d’usage compassionnel du miglustat avec des résultats positifs sur la vision, renforcent vivement le lancement de notre phase III ainsi que la sélection de l’acuité visuelle comme critère principal. Comme indiqué précédemment, nous explorons des options pour obtenir les ressources nécessaires à cet essai pivot de phase III, notamment par la future commercialisation de notre formulation liquide dans la maladie de Niemann-Pick de type C, comme récemment annoncé. »
Source : Theranexus
