Theranexus : nouvelle avancée pour le Programme Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent les premiers résultats de leur essai clinique de phase 1/2 dans la forme juvénile de la maladie de Batten (ou CLN3).
Après 9 semaines de traitement à la dose maximale de 600 mg/j de Batten-1, les premiers résultats de l’étude de phase 1/2 portant sur six patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten CLN3, âgés de 17 ans et plus, ont montré un bon profil de tolérance et de sécurité d’utilisation, ainsi qu’un profil de pharmacocinétique conforme aux attentes.
Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease, explique : « Nous sommes très heureux que Batten-1 ait pu démontrer un bon profil de tolérance et de sécurité d’utilisation pour nos patients souffrant de la maladie de Batten. Ces résultats sont très encourageants et porteurs d’un immense espoir pour toutes les familles qui font face à cette maladie neurodégénérative pour laquelle il n’existe aucun traitement aujourd’hui ».
Pour conclure, Marie Sebille, Directrice médicale chez Theranexus, ajoute : « Nous venons de franchir une étape importante avec ces résultats de phase 1/2 chez des patients CLN3, nous permettant de préparer le protocole de l’étude de Phase 3 pour lancer notre essai clinique pivot dans une population pédiatrique courant 2023 ».
Pour rappel, dans le cadre du 6ème Annual Neuroscience Innovation Forum de Sachs Associates, qui se déroulera le 8 janvier 2023 à San Francisco, Theranexus présentera les dernières avancées du programme Batten-1 et participera également à une table ronde sur le thème « Rare and orphan diseases new modalities panel ». De plus, la société sera aussi présente au Biotech Showcase et participera, en parallèle, à la 41ème Conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare Conference réunissant tous les acteurs clés de la santé.
Source et visuel : Theranexus
