Vivet Therapeutics : deux abstracts présentés au congrès annuel 2019 de l’American Society of Gene and Cell Therapy
Vivet Therapeutics, société qui développe des thérapies géniques pour les maladies héréditaires du foie, a annoncé que de nouvelles données provenant de son programme de développement principal, VTX-801, une nouvelle thérapie génique pour la maladie de Wilson MW, et VTX-803, un nouveau médicament développé par Vivet dans PFIC3, ont été acceptées pour présentation orale lors du 22e congrès annuel de l’ASGCT, qui a se déroulera à Washington, DC, Etats-Unis, du 29 avril au 2 mai 2019.
Dr Gloria González-Aseguinolaza, Directrice Scientifique de Vivet Therapeutics et chef du département de thérapie génique au FIMA présentera les données d’une étude récemment finalisée, validant chez des souris atteintes de la maladie de Wilson l’utilisation de l’excrétion fécale de cuivre64 comme paramètre pharmacodynamique pour l’étude de phase I/II de VTX-801 actuellement en préparation. Ces données constituent la première démonstration de la restauration du métabolisme du cuivre dans un modèle animal de la maladie de Wilson par l’administration d’une seule injection intraveineuse de VTX-801.
Titre : Preclinical Validation of 64Copper as a Translational Tool for Evaluating the Pharmacodynamics of VTX-801 Gene Therapy in Wilson disease (Mardi 30 avril à 15h30-15h45 / Salle : Heights Courtyard 2)
Dr Nicholas D. Weber, chercheur chez Vivet, présentera les nouveaux résultats d’une étude préclinique récemment finalisée sur le VTX-803. Le Dr Weber présentera une nouvelle étude de preuve de concept chez l’animal pour le VTX-803, l’une des indications du portefeuille de Vivet : » AAV Expressing MDR3 (VTX-803) Mediates the Correction of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 3 (PFIC3) in a Clinically Relevant Mouse Model » (Mardi 30 avril à 16h15-16h30 / Room: Heights Courtyard 1). Ces données complètent et confirment les observations antérieures.
Les abstracts énumérés ci-dessus ont été acceptés pour une présentation orale et peuvent être consultés en ligne sur le site: https://www.asgct.org/global/documents/asgct19_abstracts_-final
Vivet Therapeutics fera également une présentation lors de la conférence annuelle de la Wilson Disease Association (WDA) 2019 (3-4 mai / New York, USA) et au Symposium Wilson Aarhus 2019 (9-12 mai / Aarhus, Danemark).
Source : Vivet Therapeutics