Yposkesi fournit des vecteurs viraux pour un essai clinique de thérapie génique
Yposkesi, une CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) leader, offrant un accès privilégié et une capacité dédiée pour la production de vecteurs viraux aux normes BPF, a annoncé avoir produit les vecteurs viraux utilisés dans un essai clinique de thérapie génique chez des patients atteints d’anémie de Fanconi.
Dans cette étude, les auteurs réussissent pour la première fois à produire des cellules sanguines dérivées de cellules souches génétiquement corrigées issues des patients. Ces travaux sur les patients atteints d’anémie de Fanconi sont publiés dans Nature Medicine.
« Yposkesi est ravi d’avoir contribué à cette étude majeure chez des patients atteints d’anémie de Fanconi », souligne Alain Lamproye, directeur général d’Yposkesi. « Les résultats obtenus lors de cette étude ouvrent des possibilités pour le traitement de ces patients, tout en démontrant la qualité et l’efficacité de nos processus de bioproduction. »
L’anémie de Fanconi est une maladie génétique rare caractérisée par une insuffisance médullaire et une prédisposition au cancer qui apparaît chez les patients très jeunes, accompagnées d’une aplasie médullaire. Yposkesi a été sélectionnée pour cet essai clinique grâce à sa grande expertise et à son expérience en matière de production de vecteurs lentiviraux. La société a acquis cette expérience en travaillant avec le Genethon, l’un des pionniers de la thérapie génique.
Yposkesi a fourni les vecteurs viraux au programme EuroFancoLen, qui a piloté les recherches. Sous la coordination du Dr. Juan Bueren du CIEMAT (Center for Energy, Environment and Technology), le programme implique également le CIBERER (Center for Biomedical Network Research on Rare Diseases) et l’IIS-FJD (Institute of Health Research of the Jiménez Díaz Foundation). Les recherches ont été menées sous la direction clinique du Dr. Julián Sevilla de la Foundation of the Hospital del Niño Jesús, basé à Madrid (Espagne), le sponsor de l’essai clinique. Les premiers auteurs de l’étude sont les Drs. Paula Río et Susana Navarro, affiliées au Consortium CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD.
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Source : Yposkesi